RICHMOND, Calif. - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), một công ty y học di truyền, hôm nay đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy những tiến bộ đáng kể trong công nghệ phân phối hệ thần kinh trung ương (CNS). Capsid virus liên quan đến adeno (AAV) mới của công ty, STAC-BBB, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn ở các loài linh trưởng không phải người (NHP), đạt được sự xâm nhập mạnh mẽ của hàng rào máu não (BBB) và biểu hiện chuyển gen rộng rãi trong não sau khi tiêm tĩnh mạch.
Capsid STAC-BBB đã chứng minh sự nhiệt đới não hàng đầu trong ngành, với mức độ biểu hiện chuyển gen cao hơn 700 lần so với mức quan sát được với capsid chuẩn AAV9. Biến thể capsid này được thiết kế bằng cách sử dụng nền tảng capsid SIFTER của Sangamo và là một phần trong nỗ lực của công ty để phát triển các loại thuốc di truyền cho nhiều loại bệnh thần kinh.
Ngoài phạm vi bao phủ não rộng, các nghiên cứu tiền lâm sàng nhấn mạnh sự ức chế mạnh mẽ các gen đích liên quan đến bệnh prion và tauopathies, cho thấy tiềm năng thay đổi tiến triển bệnh. Hồ sơ phân phối sinh học của capsid cũng chỉ ra việc loại bỏ mục tiêu mong muốn từ gan và các mô ngoại vi khác, tối ưu cho các phương pháp điều trị dựa trên AAV đối với các bệnh thần kinh.
Giám đốc điều hành của Sangamo, Sandy Macrae, bày tỏ sự lạc quan về khả năng của capsid STAC-BBB, điều này có thể cho phép công ty tiếp tục một số chương trình điều hòa biểu sinh thần kinh mà trước đây đã bị đình chỉ. Các chương trình này bao gồm những chương trình là một phần của sự hợp tác trước đây với Biogen và Novartis.
Công ty đã vạch ra kế hoạch theo đuổi các đệ trình Thuốc mới điều tra (IND) và / hoặc Ứng dụng thử nghiệm lâm sàng (CTA) cho tối đa ba chương trình thần kinh học vào cuối năm 2025. Điều này bao gồm CTA cho chương trình bệnh prion dự kiến vào quý IV năm 2025 và đệ trình IND cho chương trình tau có khả năng sớm nhất là cùng kỳ.
Đội ngũ quản lý của Sangamo sẽ thảo luận thêm về những kết quả này trong một cuộc gọi hội nghị dự kiến vào ngày hôm nay lúc 4:30 chiều Giờ miền Đông. Lời kêu gọi sẽ tạo cơ hội cho cộng đồng đầu tư hiểu rõ hơn về tầm quan trọng của những phát hiện này và ý nghĩa của chúng đối với tương lai của công ty.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và đại diện cho một bước quan trọng của Sangamo trong sứ mệnh giải quyết các tình trạng thần kinh nghiêm trọng với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có. Công ty tiếp tục khám phá các con đường để thúc đẩy các chương trình của mình, cả trong nội bộ và với các cộng tác viên tiềm năng, tùy thuộc vào việc đảm bảo tài trợ đầy đủ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.