CRANBURY, NJ - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn thời gian Đánh giá Ưu tiên cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho KRESLADI,™ một liệu pháp gen cho Thiếu hụt bám dính bạch cầu nặng-I (LAD-I). Ngày mới của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) hiện được ấn định là ngày 30 tháng 6 năm 2024, để cung cấp cho FDA thêm thời gian để xem xét thông tin Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) bổ sung do công ty cung cấp.
Gaurav Shah, MD, Giám đốc điều hành của Rocket Pharma, bày tỏ cam kết của công ty trong việc hợp tác với FDA để đẩy nhanh sự sẵn có của KRESLADI™ cho bệnh nhân LAD-I nặng, một rối loạn di truyền hiếm gặp làm tổn hại nghiêm trọng hệ thống miễn dịch. Ông nhấn mạnh tầm quan trọng của liệu pháp và sự tự tin của công ty vào tiềm năng của nó.
Liệu pháp này đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 toàn cầu, với tỷ lệ sống sót tổng thể 100% sau 12 tháng sau truyền cho tất cả chín bệnh nhân LAD-I và giảm đáng kể tỷ lệ nhiễm trùng và chữa lành các tổn thương da liên quan đến LAD-I. Nghiên cứu đã đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ, và KRESLADI™ được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị.
KRESLADI™ là một liệu pháp gen nghiên cứu sử dụng tế bào gốc biến đổi gen của chính bệnh nhân để điều trị LAD-I, một căn bệnh đặc trưng bởi đột biến gen ITGB2. Gen này rất quan trọng đối với sự kết dính bạch cầu, rất cần thiết để chống nhiễm trùng. Hiện tại, phương pháp chữa trị tiềm năng duy nhất cho LAD-I nặng là ghép tủy xương, có rủi ro đáng kể và có thể không có sẵn kịp thời cho trẻ em bị ảnh hưởng.
Rocket Pharmaceuticals đã nhận được một số chỉ định cho KRESLADI,™ bao gồm chỉ định Liệu pháp nâng cao y học tái tạo của FDA (RMAT), Nhi khoa hiếm và Theo dõi nhanh, cũng như chỉ định Sản phẩm thuốc trị liệu nâng cao và PRIME (ATMP) ở EU và chỉ định Thuốc mồ côi ở cả Hoa Kỳ và EU.
Nghiên cứu của công ty về LAD-I được hỗ trợ bởi một khoản tài trợ từ Viện Y học Tái tạo California và đường ống của nó bao gồm các liệu pháp gen khác nhắm vào các rối loạn di truyền hiếm gặp khác nhau.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rocket Pharmaceuticals, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.