REGENXBIO báo cáo thành công thử nghiệm chính trong điều trị MPS II

ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) hôm nay đã công bố kết quả topline tích cực từ thử nghiệm CAMPSIITE® quan trọng của RGX-121 đối với Mucopolysaccharidosis Loại II (MPS II), còn được gọi là hội chứng Hunter. Thử nghiệm đã đáp ứng điểm cuối chính của nó với ý nghĩa thống kê, cho thấy sự giảm dấu ấn sinh học quan trọng của dịch não tủy (CSF) đối với căn bệnh này.

Thử nghiệm giai đoạn I / II / III đã chứng minh rằng bệnh nhân đến 5 tuổi cho thấy giảm trung bình 86% nồng độ D2S6 trong dịch não tủy, một dấu ấn sinh học của hoạt động của bệnh não, sau khi điều trị bằng RGX-121. Những kết quả này cho thấy sự cải thiện tiềm năng trong chức năng não quan trọng cho những người sống với tình trạng suy nhược này. Hơn nữa, bệnh nhân được điều trị bằng RGX-121 tiếp tục thể hiện khả năng tiếp thu kỹ năng phát triển thần kinh trong tối đa bốn năm và có thể ngừng liệu pháp thay thế enzyme tiêm tĩnh mạch tiêu chuẩn (ERT).

REGENXBIO có kế hoạch sử dụng những phát hiện này để nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào nửa cuối năm 2024, nhằm mục đích phê duyệt nhanh. Công ty đã tham gia với FDA, nơi đã cho thấy sự cởi mở đối với con đường này dựa trên các bằng chứng được trình bày.

Tính đến ngày 3 tháng 1 năm 2024, liệu pháp gen đã được dung nạp tốt trên 25 bệnh nhân trong tất cả các giai đoạn thử nghiệm. Chương trình then chốt sử dụng quy trình sản xuất NAVXpress™ độc quyền của REGENXBIO. Thử nghiệm cũng thu thập dữ liệu phát triển thần kinh và kết quả do người chăm sóc báo cáo.

RGX-121, một liệu pháp gen một lần nghiên cứu, được thiết kế để đưa gen cho enzyme iduronate-2-sulfatase trực tiếp đến hệ thần kinh trung ương. Việc điều trị đã nhận được một số chỉ định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, bao gồm Sản phẩm Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh, cho thấy tiềm năng của nó để giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

MPS II là một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến sự tích tụ glycosaminoglycans (GAGs), gây rối loạn chức năng tế bào và cơ quan nghiêm trọng, đặc biệt ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Hiện tại không có phương pháp điều trị cho biểu hiện thần kinh trung ương gây tử vong của bệnh.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ REGENXBIO Inc.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.