ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) đã thông báo hoàn thành việc ghi danh cho đoàn hệ thứ hai trong thử nghiệm giai đoạn I / II AFFINITY DUCHENNE® của RGX-202, một ứng cử viên liệu pháp gen cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne). Công ty cũng chia sẻ dữ liệu an toàn và hiệu quả tạm thời đầy hứa hẹn, bao gồm sự gia tăng đáng kể biểu hiện microdystrophin ở một bệnh nhân trẻ.
Tính đến ngày 6 tháng 2, năm bệnh nhân từ 4,4 đến 12,1 tuổi đã được điều trị bằng RGX-202 mà không có bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc. Thời gian theo dõi sau chính quyền dao động từ khoảng ba tuần đến hơn chín tháng. Tất cả các bệnh nhân đạt được thời gian theo dõi ba tháng đều cho thấy giảm nồng độ creatinine kinase huyết thanh (CK), cho thấy cải thiện lâm sàng.
Đáng chú ý, một bệnh nhân 6,6 tuổi biểu hiện 83,4% mức độ biểu hiện microdystrophin bình thường và giảm 93% nồng độ CK huyết thanh sau mười tuần, đánh dấu sự gia tăng lớn nhất được quan sát thấy trong thử nghiệm cho đến nay. Dữ liệu này hỗ trợ tiềm năng của RGX-202 để sản xuất microdystrophin tương tự như dystrophin tự nhiên, rất quan trọng đối với chức năng cơ bắp.
REGENXBIO có kế hoạch xác định liều quan trọng vào giữa năm 2024 và dự kiến sẽ bắt đầu thử nghiệm quan trọng vào nửa cuối năm nay. Công ty đặt mục tiêu sử dụng biểu hiện microdystrophin như một điểm cuối thay thế cho đơn xin cấp phép sinh học (BLA) thông qua lộ trình phê duyệt nhanh.
Thử nghiệm AFFINITY DUCHENNE được thiết kế để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả lâm sàng của một liều RGX-202 tiêm tĩnh mạch duy nhất ở bệnh nhân Duchenne trẻ tuổi. Thử nghiệm bao gồm một phác đồ ức chế miễn dịch toàn diện để giảm thiểu các đáp ứng miễn dịch tiềm năng và sẽ đánh giá các điểm cuối lâm sàng khác nhau, bao gồm nồng độ protein microdystrophin cơ bắp và đánh giá chức năng.
Duchenne là một bệnh cơ nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 3.500 đến 5.000 bé trai được sinh ra mỗi năm trên toàn thế giới. Tình trạng này dẫn đến thoái hóa cơ tiến triển và tử vong sớm. RGX-202 nhằm mục đích cải thiện khả năng chống lại tổn thương cơ bắp bằng cách cung cấp một gen chuyển microdystrophin mới bằng cách sử dụng vectơ AAV độc quyền và chất xúc tiến dành riêng cho cơ bắp.
REGENXBIO là công ty hàng đầu trong phát triển liệu pháp gen, tận dụng Nền tảng Công nghệ NAV của mình để giải quyết các lĩnh vực trị liệu khác nhau. Chiến lược "5x'25" của công ty tập trung vào việc thúc đẩy 5 AAV Therapeutics sang các sản phẩm thương mại hoặc giai đoạn then chốt vào năm 2025.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ REGENXBIO Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.