Xuất khẩu Việt Nam giảm tốc trong nửa đầu tháng 8
Investing.com -- Công ty Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) đã nhận được Chứng nhận Thuốc Mồ côi từ FDA cho các phương pháp điều trị nuclease nhắm vào bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.
Các chứng nhận này được cấp cho nuclease DMD19-20L.431 và DMD35-36L.457 được phân phối qua virus adeno-associated serotype 9 của công ty, đang được phát triển để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.
Chứng nhận Thuốc Mồ côi được cấp cho các loại thuốc và sinh phẩm dùng để điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ. Trạng thái này mang lại một số lợi ích cho các nhà phát triển thuốc, bao gồm tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng đủ điều kiện và khả năng độc quyền thị trường.
Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tình trạng thoái hóa và suy yếu cơ tiến triển do biến đổi trong protein dystrophin - loại protein giúp duy trì tính toàn vẹn của tế bào cơ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.