DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen, đã công bố tại Hội nghị thường niên phát triển trị liệu y học ty thể ở Hinxton, Vương quốc Anh, tiến bộ đáng kể trong việc phát triển phương pháp điều trị bệnh cơ ty thể nguyên phát (PMM), một rối loạn chuyển hóa di truyền.
Nền tảng chỉnh sửa bộ gen ARCUS của công ty đã chứng minh khả năng loại bỏ có chọn lọc DNA ty thể đột biến (mtDNA) liên quan đến PMM mà không ảnh hưởng đến DNA hạt nhân.
Dữ liệu được trình bày hôm thứ Ba cho thấy ứng cử viên chỉnh sửa gen của Precision, PBGENE-PMM, có thể thay đổi dị chất bằng cách nhắm mục tiêu và loại bỏ mtDNA đột biến m.3243, cho phép mtDNA loại hoang dã khỏe mạnh sinh sôi nảy nở và tăng cường chức năng ty thể trong tế bào.
Cách tiếp cận này nhằm mục đích cung cấp liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo một lần cho PMM, hiện không có phương pháp điều trị chữa bệnh. Precision BioSciences dự kiến sẽ nộp Đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng (CTA) và / hoặc ứng dụng Thuốc mới điều tra (IND) cho PBGENE-PMM vào năm 2025.
Jeff Smith, Tiến sĩ, Giám đốc nghiên cứu tại Precision BioSciences, nhấn mạnh tính đặc hiệu của ARCUS để chỉnh sửa các đột biến điểm như m.3243, lưu ý tiềm năng chỉnh sửa DNA ty thể do bản chất protein đơn của nó phủ nhận sự cần thiết của RNA hướng dẫn. Điều này trái ngược với các trình soạn thảo dựa trên CRISPR, không thể xuyên qua màng ty thể.
Các phát hiện tiền lâm sàng cho thấy các tế bào được điều trị PBGENE-PMM đã giảm đáng kể mtDNA đột biến, với sự gia tăng tương ứng về tốc độ hô hấp của tế bào, cho thấy chức năng ty thể được cải thiện. Những kết quả này hỗ trợ sự phát triển hơn nữa của PBGENE-PMM như một liệu pháp gen điều trị đơn tiềm năng cho PMM.
ARCUS là công nghệ chỉnh sửa bộ gen độc quyền của Precision BioSciences, được phân biệt bởi khả năng thực hiện chỉnh sửa gen chính xác, chẳng hạn như loại bỏ gen, chèn và cắt bỏ. Nền tảng này dựa trên một enzyme chỉnh sửa bộ gen tự nhiên, I-CreI, từ tảo Chlamydomonas reinhardtii.
Precision BioSciences, tập trung vào việc sử dụng ARCUS cho các bệnh di truyền và truyền nhiễm, có một đường ống các ứng cử viên chỉnh sửa gen in vivo được thiết kế để cung cấp các phương pháp chữa trị lâu dài cho các bệnh có phương pháp điều trị không đầy đủ. Công việc của công ty được hỗ trợ bởi một danh mục đầu tư toàn diện gồm hơn 130 bằng sáng chế.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.