DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen, hôm nay đã thông báo rằng đối tác iECURE của họ đã nhận được sự chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Thuốc & Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) để mở rộng nghiên cứu OTC-HOPE Giai đoạn 1/2 sang Vương quốc Anh. Nghiên cứu này đánh giá ECUR-506, một phương pháp điều trị thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC) ở trẻ sơ sinh, kết hợp hạt nhân ARCUS độc quyền của công ty để chỉnh sửa gen.
Nghiên cứu OTC-HOPE nhằm mục đích khám phá tiềm năng của ECUR-506 trong điều trị thiếu hụt OTC, một rối loạn di truyền dẫn đến nồng độ amoniac quá mức trong máu, gây tổn thương thần kinh nghiêm trọng hoặc thậm chí tử vong. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại cho sự thiếu hụt OTC khởi phát sớm nghiêm trọng là ghép gan, không có liệu pháp y tế hiện có nào có thể điều chỉnh bệnh.
ECUR-506 bao gồm hai vectơ virus liên quan đến adeno (AAV), một mang nuclease ARCUS và một mang gen OTC chức năng. Sự chấp thuận của MHRA để tiến hành các thử nghiệm ở Anh theo sau cái gật đầu trước đó từ Cơ quan Quản lý Hàng hóa Trị liệu Úc (TGA).
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2, được đặt tên là OTC-HOPE, là một nghiên cứu đầu tiên trên người nhắm vào các bé trai bị thiếu hụt OTC khởi phát sơ sinh nghiêm trọng được xác nhận về mặt di truyền. Thử nghiệm sẽ kiểm tra tối đa hai mức liều ECUR-506, tập trung vào tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của việc điều trị, cũng như tác động của nó đối với các dấu hiệu sinh học cụ thể của bệnh và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
Michael Amoroso, Giám đốc điều hành của Precision BioSciences, nhận xét về cột mốc quan trọng này, nhấn mạnh nó như một sự xác nhận về khả năng chỉnh sửa gen của ARCUS. Ông cũng chỉ ra tầm quan trọng của tiến bộ pháp lý như là một sự phản ánh của chiến lược rộng lớn hơn của công ty để hợp tác với các đối tác phát triển trong khi thúc đẩy chương trình viêm gan B của riêng mình.
iECURE, công ty giai đoạn lâm sàng thực hiện nghiên cứu OTC-HOPE, đang hợp tác với Chương trình Liệu pháp Gen của Đại học Pennsylvania để đưa ra các liệu pháp chỉnh sửa gen tiềm năng cho các rối loạn gan.
Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.