Scholar Rock (SRRK) hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm DRAGON giai đoạn 1 ban đầu của SRK-181, một chất ức chế cụ thể kích hoạt TGFβ1 tiềm ẩn, khi được sử dụng cùng với pembrolizumab ở những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển. Các phát hiện cho thấy kết quả thuận lợi ở những bệnh nhân đã được điều trị rộng rãi trước đó và kháng với liệu pháp chống PD-(L) 1, trên nhiều loại khối u khác nhau. Những kết quả này đã được trình bày bằng miệng tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) vào ngày 3 tháng Sáu tại Chicago.
"Những phát hiện gần đây từ nghiên cứu SRK-181 của chúng tôi chứng minh một phản ứng đầy hứa hẹn đối với phương pháp điều trị SRK-181 trên các loại khối u khác nhau, cung cấp thêm bằng chứng về hiệu quả của nền tảng TGFβ chuyên biệt của chúng tôi", Jay Backstrom, MD, MPH, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Scholar Rock cho biết. "Tác dụng chống ung thư mà chúng tôi quan sát thấy ở những bệnh nhân ung thư tiến triển, đặc biệt là ung thư biểu mô tế bào thận tế bào rõ ràng (ccRCC) và khối u ác tính, củng cố niềm tin của chúng tôi rằng SRK-181 có thể là một phần của phương pháp điều trị hiệu quả để chống lại tình trạng kháng thuốc liên quan đến các chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch. Hơn nữa, phát hiện của chúng tôi rằng tình trạng thâm nhiễm CD8 + ban đầu và mức độ cơ bản cao của các tế bào T điều hòa trong ccRCC có liên quan đến việc tăng gấp đôi tỷ lệ đáp ứng có thể dẫn đến chiến lược lựa chọn bệnh nhân. Chúng tôi được thúc đẩy bởi những phát hiện này và có kế hoạch thảo luận với FDA trong một cuộc họp vào cuối Giai đoạn 1, đồng thời khám phá quan hệ đối tác cho chương trình quan trọng này. "
Thông tin an toàn chỉ ra rằng SRK-181 thường được chấp nhận tốt
Thông tin an toàn từ tất cả các nhóm trong giai đoạn mở rộng liều (Phần B; n = 78 bệnh nhân; 1500 mg mỗi ba tuần) tiếp tục chỉ ra rằng SRK-181 thường được chấp nhận tốt khi kết hợp với pembrolizumab. Một bệnh nhân đã trải qua tác dụng phụ liên quan đến điều trị độ 4 của viêm da bong tróc lan rộng. Không có tác dụng phụ liên quan đến điều trị độ 5 xảy ra. Tác dụng phụ nghiêm trọng duy nhất liên quan đến điều trị liên quan đến SRK-181 hoặc pembrolizumab xảy ra ở ít nhất 2% bệnh nhân là pemphigoid. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là phát ban, ngứa, mệt mỏi và tiêu chảy.
Dữ liệu tiếp tục cho thấy dấu hiệu rõ ràng về hoạt động chống ung thư
Kết quả thuận lợi đã được ghi nhận trong nhiều loại khối u, hỗ trợ thêm cho khái niệm ban đầu cho SRK-181. Phản ứng được đánh giá bởi các nhà điều tra chính sử dụng tiêu chí RECIST 1.1 cho bệnh nhân trong năm nhóm: ung thư biểu mô tế bào thận tế bào rõ ràng (ccRCC), ung thư biểu mô tế bào vảy đầu và cổ (HNSCC), khối u ác tính (MEL), ung thư biểu mô tiết niệu (UC) và ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC). Một bản tóm tắt về hoạt động chống ung thư được hiển thị trong bảng dưới đây; kết quả cho NSCLC (n = 11) không được bao gồm vì không có phản hồi nào được quan sát.
Tóm tắt tỷ lệ đáp ứng ở nhiều loại khối u
|
ccRCC (n = 30) |
HNSCC (n = 11) |
MEL (n = 11) |
UC (n = 11) |
Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) |
7 (23.3%) |
2 (18.2%) |
3 (27.3%) |
1 (9.1%) |
Thời gian phản hồi (DoR); trung bình (phạm vi), tháng |
7.7+ (2.5+, 20.9+) |
2.2+ (0.1, 4.3+) |
4.9 (1.8, 7.1) |
12.9 (12.9, 12.9) |
Kết quả dấu ấn sinh học tiếp tục xác nhận cơ chế hoạt động
Sự hiện diện của các tế bào T CD8 + trong các khối u được đo bằng nhiều loại khối u khác nhau, nơi có sẵn các mẫu sinh thiết ghép nối (nghĩa là các mẫu được lấy trước và sau khi điều trị từ cùng một bệnh nhân). Phân tích bao gồm các bệnh nhân bị ccRCC, khối u ác tính, ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), ung thư biểu mô tế bào vảy đầu và cổ (HNSCC) và ung thư biểu mô tiết niệu (UC). Trong 6 trong số 9 cặp sinh thiết được phân tích, việc sử dụng SRK-181 với pembrolizumab có liên quan đến môi trường viêm được cải thiện trong khối u, được đánh dấu bằng các tế bào T CD8 + được kích hoạt ở những bệnh nhân đáp ứng với điều trị trên các nhóm khác nhau, với số lượng tế bào T được kích hoạt tương quan với việc giảm khối u.
Kết quả dấu ấn sinh học mới trong ccRCC có thể hướng dẫn lựa chọn bệnh nhân
Cụ thể, môi trường miễn dịch ban đầu duy nhất của ccRCC trong số các nhóm được kiểm tra đã được xác định, đó là dấu hiệu của đáp ứng lâm sàng.
Một phân tích ở bệnh nhân ccRCC cho thấy mối quan hệ tích cực giữa tình trạng ban đầu của thâm nhiễm tế bào CD8 + và tỷ lệ đáp ứng, với sự gia tăng tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) từ 23,3 đến 40% và tăng thời gian đáp ứng trung bình (mDoR) từ 7,7 đến 9,3 tháng nếu chỉ bao gồm những bệnh nhân bị thâm nhiễm tế bào CD8 + trong khối u của họ lúc đầu.
Ngoài ra, một phân tích riêng biệt cho thấy mối quan hệ tích cực giữa mức độ tế bào T điều hòa cao (Treg) ở bệnh nhân ccRCC trước khi điều trị và tỷ lệ đáp ứng, với sự gia tăng ORR từ 23,3 đến 50% và cải thiện mDoR từ 7,7 đến 9,8 tháng nếu chỉ bao gồm những bệnh nhân có nồng độ Treg cao trong khối u của họ ngay từ đầu. Những phát hiện này cho thấy tình trạng ban đầu của các tế bào CD8 + và mức Treg cần được nghiên cứu thêm như một chiến lược khả thi trong tương lai để lựa chọn bệnh nhân, với mục đích dự đoán bệnh nhân ccRCC nào có khả năng đáp ứng với liệu pháp kết hợp SRK-181 và chống PD-(L) 1.
Bài thuyết trình có thể truy cập được trong phần Ấn phẩm & Áp phích trên trang web của Scholar Rock.
Để biết chi tiết về hội nghị, hãy truy cập https://conferences.asco.org/.
Chi tiết cuộc gọi hội nghị
Scholar Rock sẽ tiến hành một cuộc gọi hội nghị vào ngày 4 tháng 6 lúc 8 giờ sáng Giờ chuẩn miền Đông, có thể truy cập từ trang Sự kiện và Thuyết trình trên trang web của Scholar Rock. Nhóm quản lý điều hành Scholar Rock và Tiến sĩ Toni Choueiri, MD, Giám đốc Trung tâm Ung thư Sinh dục (GU) Lank tại Viện Ung thư Dana-Farber (DFCI) sẽ tham gia. Để tham gia âm thanh của cuộc gọi hội nghị, vui lòng đăng ký trước tại liên kết sau: https://register.vevent.com/register/BIca0060fe57734207b3fc21ce38d84a63
Về SRK-181
SRK-181 là một chất ức chế chọn lọc kích hoạt TGFβ1, được phát triển để chống lại sức đề kháng ban đầu đối với các liệu pháp ức chế điểm kiểm soát, chẳng hạn như kháng thể chống PD-(L) 1, trong ung thư tiến triển. TGFβ1 thường được biểu hiện trong nhiều loại khối u ở người. Dữ liệu cho thấy TGFβ1 đóng một vai trò quan trọng trong việc tạo ra một môi trường ức chế miễn dịch trong các khối u, ngăn chặn và làm giảm sự xâm nhập và hoạt động của các tế bào T gây độc tế bào, do đó cản trở khả năng miễn dịch chống ung thư.
SRK-181 được thiết kế để nhắm mục tiêu vào dạng tiềm ẩn của TGFβ1 theo cách cho phép ức chế hoàn toàn TGFβ1 trong toàn bộ môi trường khối u. Học giả Rock tin rằng SRK-181 có khả năng chống lại môi trường ức chế miễn dịch này và thúc đẩy giảm khối u khi được sử dụng với liệu pháp chống PD-(L) 1, đồng thời có khả năng tránh được các tác động tiêu cực liên quan đến ức chế TGFβ không chọn lọc. Việc ghi danh cho thử nghiệm lâm sàng chứng minh khái niệm DRAGON Giai đoạn 1 (NCT04291079) đã hoàn thành vào tháng 12/2023 và bệnh nhân tiếp tục được điều trị. Thử nghiệm bao gồm nhiều đoàn hệ song song, chẳng hạn như ung thư biểu mô tiết niệu (UC), u ác tính ở da (MEL), ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), ung thư biểu mô tế bào vảy đầu và cổ (HNSCC) và ung thư biểu mô tế bào thận tế bào rõ ràng (ccRCC). SRK-181 vẫn đang được điều tra và hiệu quả và độ an toàn của nó chưa được xác nhận. FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác đã không chấp thuận SRK-181 cho bất kỳ mục đích sử dụng nào.
Giới thiệu về Scholar Rock
Scholar Rock là một công ty dược phẩm sinh học chuyên phát triển các liệu pháp biến đổi cho những người mắc các bệnh nghiêm trọng thiếu các lựa chọn điều trị đầy đủ. Là một nhà lãnh đạo trong việc tìm hiểu sinh học của siêu họ protein beta yếu tố tăng trưởng biến đổi (TGFβ), công ty tập trung vào việc tạo ra các phương pháp điều trị sáng tạo trong đó các yếu tố tăng trưởng protein đóng một vai trò quan trọng. Học giả Rock đã phát triển một đường ống có thể cải thiện tiêu chuẩn chăm sóc cho các rối loạn thần kinh cơ, bệnh chuyển hóa tim, ung thư và các tình trạng khác mà thuốc nhắm mục tiêu có thể tạo ra sự khác biệt đáng kể.
Scholar Rock là công ty duy nhất đã chứng minh bằng chứng lâm sàng về khái niệm cho một phương pháp điều trị nhắm vào cơ bắp trong teo cơ cột sống (SMA). Cam kết của công ty trong việc khám phá các con đường trị liệu mới được hỗ trợ bởi một nền tảng độc quyền đã mang lại các kháng thể đơn dòng mới để điều chỉnh chính xác các yếu tố tăng trưởng protein. Bằng cách tận dụng khoa học tiên tiến trong các lĩnh vực mà trước đây thiếu các liệu pháp truyền thống hiệu quả, Scholar Rock cố gắng mở rộng khả năng cho bệnh nhân. Thông tin thêm về cách tiếp cận của công ty có thể được tìm thấy tại ScholarRock.com và bằng cách theo dõi @ScholarRock trên Twitter và LinkedIn.
Có sẵn thông tin khác về Scholar Rock
Scholar Rock giao tiếp với các nhà đầu tư và công chúng thông qua www.scholarrock.com trang web của công ty, bao gồm tiết lộ của công ty, thuyết trình của nhà đầu tư và Câu hỏi thường gặp, hồ sơ của Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, thông cáo báo chí và bản ghi các cuộc gọi hội nghị công khai và webcast, cũng như trên Twitter và LinkedIn. Thông tin chúng tôi đăng trên các nền tảng này có thể được coi là quan trọng. Do đó, các nhà đầu tư, truyền thông và những người quan tâm khác được khuyến khích xem xét thông tin này thường xuyên. Nội dung trên trang web hoặc phương tiện truyền thông xã hội của chúng tôi không nên được coi là một phần của bất kỳ hồ sơ nào theo Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi.
Scholar Rock® là nhãn hiệu đã đăng ký của Scholar Rock, Inc.
Tuyên bố hướng tới tương lai
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố về kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai của Scholar Rock, bao gồm chiến lược của công ty, tiến trình và thời gian thử nghiệm lâm sàng, và tiềm năng của các ứng cử viên sản phẩm và nền tảng độc quyền. Các từ như "mong đợi", "kế hoạch", "dự đoán", "tin tưởng", "ước tính", "dự án", "dự định", "tiềm năng" hoặc "tiếp tục" được sử dụng để xác định các tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố này dựa trên những kỳ vọng hiện tại về các sự kiện trong tương lai và phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể. Những rủi ro này bao gồm, nhưng không giới hạn, khả năng kết quả nghiên cứu sớm hơn có thể không dự đoán được kết quả thử nghiệm trong tương lai; khả năng tài trợ, phát triển và bảo vệ tài sản trí tuệ của công ty; quyết định theo quy định; cuộc thi; phụ thuộc vào bên thứ ba để phát triển, sản xuất và cung cấp; và khả năng quản lý chi phí và đảm bảo kinh phí bổ sung. Thông tin chi tiết hơn về những rủi ro này có thể được tìm thấy trong hồ sơ của Scholar Rock với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ đại diện cho quan điểm của Scholar Rock cho đến ngày hôm nay và không nên được coi là đại diện cho quan điểm của công ty vào bất kỳ ngày nào trong tương lai. Scholar Rock không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật thông tin này trừ khi pháp luật yêu cầu.
Xem phiên bản nguồn trên businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20240603004778/en/
Học giả Rock:
Nhà đầu tư
Rushmie Nofsinger
Học giả Rock
rnofsinger@scholarrock.com
ir@scholarrock.com
857-259-5573
Phương tiện
Molly MacLeod
Học giả Rock
mmacleod@scholarrock.com