Thứ ba, HC Wainwright đã bắt đầu bảo hiểm trên Dyne Therapeutics (NASDAQ: DYN) với xếp hạng Mua và mục tiêu giá là $ 36.00. Công ty nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng FORCE của Dyne, được thiết kế để cung cấp các liệu pháp nhắm vào mô cơ, một lĩnh vực đầy thách thức đối với các phương pháp điều trị dựa trên oligo chống cảm giác (ASO). Các tính năng độc đáo của nền tảng, bao gồm Fab nhắm mục tiêu TfR1 và liên kết valine-citruline (Val-Cit) đã được xác nhận lâm sàng, được coi là điểm khác biệt chính trong không gian.
Nền tảng FORCE cho phép làm giàu oligos hoặc SiRNA trong mô cơ nhiều hơn, giảm thiểu các mối quan tâm về an toàn. Cách tiếp cận này tránh các vấn đề liên quan đến kháng thể đơn dòng, chẳng hạn như độ bão hòa thụ thể và thanh thải thuốc nhanh chóng. Nhà phân tích đã chỉ ra dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm lâm sàng ACHIEVE và DELIVER vào tháng 1/2024, cho thấy sự cải thiện đáng kể trong việc làm giàu ASO trong cơ bắp.
Dữ liệu tạm thời của Dyne cho thấy khả năng đạt được nhiều hơn mức điều chỉnh mối nối 25-30% dự đoán ban đầu. Liều thấp nhất trong thử nghiệm ACHIEVE, tập trung vào loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1), đã chứng minh sự điều chỉnh nối ấn tượng. Dữ liệu cho thấy tiềm năng cho hiệu quả cao hơn ở liều tăng, có thể dẫn đến tác động nhất quán và đáng kể hơn đối với myotonia.
Trong thử nghiệm DELIVER cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), dữ liệu bỏ qua exon và biểu hiện dystrophin trung bình đã cho thấy nhiều hứa hẹn. Có khả năng đạt khoảng 5-10% hoặc cao hơn mức dystrophin trung bình ở liều cao hơn, điều này có thể cung cấp cho Dyne lợi thế cạnh tranh trong lĩnh vực này.
Hướng tới nửa cuối năm 2024, nhà phân tích dự đoán các bài đọc tiếp theo từ các thử nghiệm ACHIEVE và DELIVER. Những kết quả này sẽ rất quan trọng đối với Dyne để chứng minh sự an toàn nhất quán giữa các đoàn hệ và cải thiện phụ thuộc vào liều trong hoạt động nối hoặc bỏ qua exon. Thành công trong các lĩnh vực này có thể mở đường cho một lộ trình phê duyệt nhanh chóng cho các liệu pháp của Dyne. Do đó, công ty đã đặt mục tiêu giá là 36,00 đô la, phản ánh niềm tin vào triển vọng của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.