BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: RYTM), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các bệnh thần kinh nội tiết hiếm gặp, đã công bố đưa một nhóm bệnh nhân Nhật Bản vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu đối với setmelanotide, nhằm điều trị béo phì vùng dưới đồi. Việc gia hạn thử nghiệm sau các cuộc thảo luận với Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) và dự kiến sẽ bắt đầu dùng thuốc vào quý III/2024.
Quyết định bổ sung 12 bệnh nhân Nhật Bản vào nghiên cứu được đưa ra để đáp ứng nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng ở Nhật Bản, nơi ước tính có khoảng 5.000 đến 8.000 người bị béo phì vùng dưới đồi, một tình trạng đặc trưng bởi béo phì nghiêm trọng và tăng huyết áp sau tổn thương vùng dưới đồi. Dạng béo phì hiếm gặp này thường là kết quả của việc điều trị các khối u não như u sọ hầu và u sao bào.
David Meeker, MD, Chủ tịch, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Rhythm, bày tỏ sự lạc quan về kế hoạch, nhằm đẩy nhanh quá trình phê duyệt setmelanotide ở Nhật Bản. Công ty đã hoàn thành việc đăng ký cho nhóm 120 bệnh nhân quan trọng của mình trong thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu, với kết quả dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Các bệnh nhân Nhật Bản bổ sung sẽ không ảnh hưởng đến thời gian nộp đơn theo quy định tại Hoa Kỳ hoặc Châu Âu.
Setmelanotide, tài sản chính của Rhythm, là một chất chủ vận MC4R được phê duyệt tại Hoa Kỳ để quản lý cân nặng mãn tính ở những bệnh nhân bị rối loạn di truyền nhất định dẫn đến béo phì. Nó cũng được ủy quyền tại Liên minh châu Âu để điều trị béo phì liên quan đến điều kiện di truyền.
Việc mở rộng sang thị trường Nhật Bản này thể hiện một bước đi chiến lược của Rhythm Pharmaceuticals, khi nó tiếp tục phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp với nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Sáng kiến này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.