OSAKA, Nhật Bản &; CAMBRIDGE, Mass. - Công ty TNHH Dược phẩm Takeda (TSE: 4502 / NYSE: TAK) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Ứng dụng Thuốc Mới (sNDA) bổ sung cho ICLUSIG® (ponatinib) kết hợp với hóa trị liệu để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia mới được chẩn đoán (Ph + ALL).
Chỉ định này đã được phê duyệt nhanh dựa trên việc đạt được tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR) âm tính với bệnh còn sót lại tối thiểu (MRD) khi kết thúc liệu pháp khởi phát. Việc phê duyệt phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.
Sự chấp thuận của ICLUSIG cho chỉ định này là rất quan trọng vì nó cung cấp một lựa chọn điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh nhân trưởng thành mắc Ph + ALL, một loại ung thư hiếm gặp và xâm lấn. Quyết định của FDA dựa trên kết quả từ thử nghiệm PhALLCON giai đoạn 3, trong đó ICLUSIG đã chứng minh ưu thế về tỷ lệ CR âm tính với MRD so với imatinib, một lựa chọn điều trị khác.
Điểm cuối chính của thử nghiệm đã được đáp ứng, cho thấy sự cải thiện hơn hai lần về tỷ lệ CR âm tính với MRD vào cuối giai đoạn khởi phát (chu kỳ 3) đối với bệnh nhân được điều trị bằng ICLUSIG. Hồ sơ an toàn của ICLUSIG có thể so sánh với imatinib, không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.
Thử nghiệm PhALLCON là một nghiên cứu đa trung tâm toàn cầu, ngẫu nhiên, nhãn mở, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của ICLUSIG so với imatinib, mỗi nghiên cứu kết hợp với hóa trị liệu cường độ giảm.
Tổng cộng có 245 bệnh nhân đã được ghi danh vào thử nghiệm, với độ tuổi trung bình là 54 đối với nhóm ICLUSIG và 52 đối với nhóm imatinib. Điểm cuối chính là tỷ lệ CR âm tính MRD khi kết thúc liệu pháp cảm ứng, với tỷ lệ sống sót không có biến cố là điểm cuối thứ cấp chính.
Ph + ALL được đặc trưng bởi sự hiện diện của một gen bất thường được gọi là nhiễm sắc thể Philadelphia, ảnh hưởng đến khoảng 25% TẤT CẢ bệnh nhân trưởng thành ở Hoa Kỳ ICLUSIG là một chất ức chế kinase được thiết kế để ức chế hoạt động của BCR: ABL1, một tyrosine kinase bất thường biểu hiện trong CML và Ph + ALL, bao gồm đột biến T315I, có liên quan đến khả năng kháng các chất ức chế tyrosine kinase (TKI) đã được phê duyệt khác.
Sự chấp thuận của ICLUSIG dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Takeda và đánh dấu một sự phát triển quan trọng cho bệnh nhân mắc dạng bệnh bạch cầu đầy thách thức này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.