WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), một công ty dược phẩm sinh học chuyên điều trị các bệnh huyết học, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định theo dõi nhanh cho thuốc điều tra DISC-0974. Việc điều trị nhằm vào những bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính không phụ thuộc lọc máu (NDD-CKD) cũng đang bị thiếu máu.
Tình trạng Theo dõi nhanh này nhấn mạnh tính cấp thiết phải giải quyết nhu cầu của hàng triệu bệnh nhân thiếu máu NDD-CKD. DISC-0974, một kháng thể đơn dòng nhắm mục tiêu hemojuvelin để ngăn chặn sản xuất hepcidin, hiện đang trải qua một nghiên cứu Giai đoạn 1b / 2, với kết quả bổ sung dự kiến sẽ được chia sẻ trong năm.
Thiếu máu do viêm, một tình trạng thường phát sinh trong các bệnh mãn tính như CKD, dẫn đến nồng độ hepcidin tăng cao ức chế việc sử dụng sắt cần thiết cho sản xuất hồng cầu. DISC-0974, được cấp phép từ AbbVie vào năm 2019, đã cho thấy bằng chứng lâm sàng về cơ chế trong thử nghiệm Giai đoạn 1 với các tình nguyện viên khỏe mạnh.
Bệnh thận mãn tính là một vấn đề phổ biến ảnh hưởng đến hơn 37 triệu bệnh nhân chỉ riêng ở Hoa Kỳ. Thiếu máu liên quan đến CKD có thể gây mệt mỏi, khó thở và tăng nguy cơ tử vong. Các phương pháp điều trị hiện tại cho bệnh nhân thiếu máu ở bệnh nhân CKD bị hạn chế do sự phức tạp của chúng và những lo ngại về an toàn tiềm ẩn.
Quy trình Theo dõi nhanh của FDA nhằm mục đích đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Lợi ích của chỉ định này bao gồm các tương tác thường xuyên hơn với FDA và khả năng xem xét ưu tiên và phê duyệt nhanh được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là DISC-0974 vẫn là một tác nhân nghiên cứu và chưa được phê duyệt để sử dụng điều trị.
Disc Medicine được dành riêng để thúc đẩy các phương pháp điều trị cho các tình trạng huyết học nghiêm trọng, tập trung vào sinh học hồng cầu, bao gồm sinh tổng hợp heme và cân bằng nội môi sắt. Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.