WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các bệnh huyết học, hôm nay đã thông báo rằng FDA đã trao Chỉ định Thuốc mồ côi cho liệu pháp điều tra DISC-3405 cho bệnh đa hồng cầu vera (PV), một rối loạn máu hiếm gặp. Chỉ định này nhằm thúc đẩy sự phát triển của các phương pháp điều trị các bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ.
Tình trạng Thuốc mồ côi mang lại một số lợi ích cho nhà phát triển thuốc, bao gồm hỗ trợ phát triển, tín dụng thuế, miễn phí FDA và bảy năm độc quyền thị trường sau khi phê duyệt. DISC-3405, một kháng thể đơn dòng chống TMPRSS6, nhằm mục đích điều chỉnh cân bằng nội môi sắt bằng cách tăng sản xuất hepcidin và giảm nồng độ sắt huyết thanh.
PV được đặc trưng bởi sự sản xuất quá mức của các tế bào hồng cầu, dẫn đến tăng độ nhớt của máu và nguy cơ biến chứng tim mạch cao hơn. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào việc giảm số lượng hồng cầu và kiểm soát các triệu chứng, chủ yếu thông qua phẫu thuật cắt bỏ tĩnh mạch và các tác nhân khử tế bào.
Công ty, được cấp phép DISC-3405 từ Mabwell Therapeutics vào tháng 1/2023, đã bắt đầu nghiên cứu giai đoạn 1 ở những người tình nguyện khỏe mạnh vào tháng 10/2023. Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm này dự kiến sẽ được chia sẻ trong nửa đầu năm 2024. DISC-3405 chưa được chấp thuận để sử dụng điều trị ở bất kỳ khu vực pháp lý nào.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và nhằm mục đích cung cấp một cái nhìn tổng quan thực tế về Chỉ định thuốc mồ côi gần đây của FDA cho DISC-3405.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON) tiến lên phía trước với sự phát triển của liệu pháp DISC-3405 cho bệnh đa hồng cầu vera, sức khỏe tài chính và nhận thức thị trường của công ty vẫn rất quan trọng đối với các nhà đầu tư. Theo InvestingPro, IRON nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một tấm đệm khi nó điều hướng quá trình phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng tốn kém. Hơn nữa, công ty đã chứng kiến lợi nhuận cao trong năm qua, với mức tăng 179,32% trong tổng lợi nhuận giá 1 năm, cho thấy niềm tin mạnh mẽ của nhà đầu tư vào tiềm năng của nó.
Tuy nhiên, điều đáng chú ý là IRON hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, ở mức 94,96% giá trị đó, cho thấy cổ phiếu có thể đang tiến gần đến tâm lý thị trường đỉnh điểm. Ngoài ra, vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 1130 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của nó trong ngành dược phẩm sinh học.
InvestingPro Tips chỉ ra rằng trong khi IRON có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, với tỷ lệ P / E âm -6,07. Với ngày thu nhập tiếp theo vào ngày 28 tháng 3 năm 2024, các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ hoạt động tài chính của công ty và cập nhật về tiến trình lâm sàng của DISC-3405.
Đối với những người muốn nghiên cứu sâu hơn về các chỉ số tài chính và triển vọng tương lai của IRON, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung. Có thêm 12 mẹo InvestingPro có sẵn, có thể giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn. Để truy cập các mẹo này và tận dụng phân tích toàn diện do InvestingPro cung cấp, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.