LOS ALTOS, Calif. - Unicycive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: UNCY), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng thuốc điều tra UNI-494 của họ đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để phòng ngừa Chức năng ghép chậm (DGF) ở bệnh nhân ghép thận. Việc chỉ định này nhằm mục đích điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 cá nhân ở Hoa Kỳ hàng năm.
UNI-494 là một tác nhân bảo vệ tế bào được thiết kế để bảo vệ các tế bào khỏi tổn thương thiếu máu cục bộ / tái tưới máu (IRI), một nguyên nhân quan trọng gây tổn thương thận cấp tính dẫn đến DGF, bằng cách kích hoạt các kênh KATP trong ty thể. Quá trình này được cho là khôi phục chức năng ty thể và có khả năng ngăn ngừa DGF, một biến chứng nghiêm trọng trong tuần đầu tiên sau ghép thận có thể dẫn đến suy giảm chức năng ghép, tỷ lệ thải ghép mô cao hơn và giảm tỷ lệ sống sót của bệnh nhân.
Chỉ định thuốc mồ côi của FDA cung cấp cho Unicycive các lợi ích bao gồm tín dụng thuế cho chi phí thử nghiệm lâm sàng, miễn phí người dùng và tiềm năng độc quyền thị trường bảy năm khi được phê duyệt. "Đạt được ODD là một cột mốc quan trọng trong sự phát triển của UNI-494", Shalabh Gupta, MD, Giám đốc điều hành của Unicycive cho biết.
Vào ngày 12 tháng 3 năm 2024, Unicycive có kế hoạch trình bày dữ liệu về hiệu quả của UNI-494 trong các mô hình động vật của DGF và chi tiết về thiết kế thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đang diễn ra đối với thuốc tại Hội nghị quốc tế lần thứ 29 về những tiến bộ trong thận chăm sóc quan trọng AKI và CRRT 2024. Thử nghiệm giai đoạn 1 hiện đang được tiến hành tại Vương quốc Anh, dự kiến hoàn thành vào nửa cuối năm 2024.
Unicycive tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh thận, với UNI-494 là một trong những loại thuốc nghiên cứu chính của họ, được bảo vệ bởi các bằng sáng chế ở Mỹ và Châu Âu. Ứng cử viên thuốc hàng đầu của công ty, oxylanthanum carbonate (OLC), đang được phát triển để điều trị tăng phosphate huyết ở bệnh nhân bệnh thận mãn tính khi lọc máu.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Unicycive Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.