“Bốc hơi” 74 điểm trong 2 phiên: VN-Index đang điều chỉnh hay đảo chiều?
Investing.com — Cổ phiếu của uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) đã tăng vọt 39% sau thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chứng nhận Đột phá Trị liệu (Breakthrough Therapy) cho AMT-130, ứng viên liệu pháp gen của công ty để điều trị bệnh Huntington. Cột mốc quy định quan trọng này, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá của AMT-130, đã được các nhà đầu tư đón nhận tích cực, báo hiệu tiềm năng đưa phương pháp điều trị này ra thị trường nhanh hơn.
Chứng nhận Đột phá Trị liệu của FDA được hỗ trợ bởi dữ liệu lâm sàng từ các thử nghiệm Giai đoạn I/II đang diễn ra, cho thấy AMT-130 có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh. Sự lạc quan xung quanh cổ phiếu uniQure còn được củng cố bởi một loạt các chứng nhận toàn diện của FDA dành cho AMT-130, bao gồm chứng nhận Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT), Thuốc mồ côi (Orphan Drug), và Theo dõi Nhanh (Fast Track), phản ánh tiềm năng của thuốc trong việc đáp ứng nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh Huntington.
Giám đốc Y khoa của uniQure, ông Walid Abi-Saab, M.D., đã nhấn mạnh tầm quan trọng của chứng nhận này, tuyên bố: "Việc nhận được chứng nhận Đột phá Trị liệu nhấn mạnh cả nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh Huntington và dữ liệu tạm thời đầy khích lệ cho thấy AMT-130 có tiềm năng làm chậm sự tiến triển của bệnh." Ông bày tỏ lòng biết ơn đối với cam kết của FDA trong việc thúc đẩy các liệu pháp gen cho bệnh nhân có nhu cầu chưa được đáp ứng và truyền đạt sự háo hức của công ty trong việc hợp tác với cơ quan này để đưa AMT-130 đến với bệnh nhân nhanh nhất có thể.
Bệnh Huntington là một rối loạn thoái hóa thần kinh gây suy nhược đặc trưng bởi các triệu chứng vận động, bất thường về hành vi và suy giảm nhận thức, dẫn đến sự suy thoái tiến triển. Bệnh ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở Hoa Kỳ và châu Âu, hiện chưa có liệu pháp điều chỉnh bệnh nào. Chứng nhận Đột phá Trị liệu đặc biệt quan trọng đối với uniQure, vì nó cho thấy AMT-130 có thể mang lại cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có cho một tình trạng nghiêm trọng, dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.