KQKD quý 3/2025: Bức tranh phân hóa, điểm sáng từ ngân hàng và xây dựng
Investing.com -- Cổ phiếu Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) giảm 14% vào hôm thứ Ba sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (CRL) đối với thuốc điều trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) apitegromab của công ty.
Quyết định của FDA chỉ liên quan đến các vấn đề được phát hiện trong quá trình kiểm tra thường xuyên tại Catalent Indiana LLC, một cơ sở đóng gói bên thứ ba mới được Novo Nordisk mua lại. Công ty nhấn mạnh rằng những vấn đề này không liên quan cụ thể đến apitegromab, và CRL không đề cập đến bất kỳ mối quan ngại nào khác về hiệu quả hoặc dữ liệu an toàn của thuốc.
Scholar Rock dự định sẽ nộp lại Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho apitegromab sau khi Catalent Indiana giải quyết thành công các vấn đề sản xuất mà FDA đã chỉ ra. Công ty lưu ý rằng Catalent đã gửi phản hồi toàn diện vào đầu tháng 8 để giải quyết các vấn đề và tiếp tục thực hiện các biện pháp khắc phục.
"Chúng tôi đang tiếp tục làm việc chặt chẽ với Catalent Indiana về các vấn đề sản xuất mà FDA đã chỉ ra để có thể nộp lại BLA cho apitegromab càng sớm càng tốt," ông David L. Hallal, Chủ tịch và CEO của Scholar Rock cho biết.
Thuốc này đã nhận được nhiều chỉ định đặc biệt từ FDA, bao gồm Chỉ định Thuốc Mồ côi, Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em, Xem xét Ưu tiên và chỉ định Đường nhanh, nhấn mạnh tiềm năng của thuốc trong việc đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị SMA.
Bên ngoài Hoa Kỳ, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đang xem xét đơn xin cấp phép tiếp thị của apitegromab, với quyết định dự kiến vào khoảng giữa năm 2026. Nếu được phê duyệt, việc ra mắt tại Châu Âu dự kiến sẽ diễn ra trong nửa cuối năm 2026, với Đức có khả năng là thị trường đầu tiên tiếp cận bệnh nhân.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.