ETF rút ròng 3 tuần liên tiếp, vốn ngoại tiếp tục thận trọng
Investing.com -- Cổ phiếu Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ:EWTX) đã giảm 7,2% sau khi công ty tiết lộ rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho rằng dữ liệu từ thử nghiệm CANYON không đủ để phê duyệt nhanh sevasemten cho bệnh loạn dưỡng cơ Becker.
Công ty dược phẩm sinh học chuyên về bệnh cơ này báo cáo rằng mặc dù có kết quả tích cực từ thử nghiệm mở rộng MESA cho thấy sự ổn định bệnh kéo dài ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Becker, FDA đã chỉ ra rằng cần phải theo con đường phê duyệt truyền thống. Cơ quan này khuyến khích Edgewise tiếp tục chia sẻ dữ liệu MESA và mô hình lịch sử tự nhiên trong khi chờ đợi kết quả từ thử nghiệm then chốt GRAND CANYON đang diễn ra.
GRAND CANYON, mà FDA đã nhấn mạnh sự ủng hộ, được thiết kế như một nghiên cứu có đối chứng với giả dược có thể tiềm năng đóng vai trò như một nghiên cứu đơn lẻ được kiểm soát tốt để hỗ trợ đăng ký. Dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm này dự kiến sẽ có vào quý 4 năm 2026.
Công ty cũng công bố dữ liệu sơ bộ đáng khích lệ từ các thử nghiệm Phase 2 về bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, LYNX và FOX. Những nghiên cứu xác định liều lượng này đã xác định 10 mg là liều tối ưu để đánh giá trong các thử nghiệm Phase 3. Edgewise dự định gặp FDA vào quý 4 năm 2025 để thảo luận về thiết kế Phase 3 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, với kế hoạch bắt đầu nghiên cứu then chốt vào năm 2026.
Giám đốc Y khoa của Edgewise, bà Joanne Donovan, bày tỏ sự lạc quan dù gặp trở ngại về quy định, phát biểu: "Chúng tôi rất phấn khích với sự hào hứng to lớn từ các bác sĩ và cộng đồng bệnh nhân về dữ liệu sevasemten cho đến nay và cam kết không lay chuyển của họ đối với chương trình then chốt đang diễn ra của chúng tôi."
Công ty tiếp tục định vị sevasemten như liệu pháp được phê duyệt đầu tiên tiềm năng cho những người mắc bệnh loạn dưỡng cơ Becker, trong khi chờ hoàn thành thành công chương trình lâm sàng đang diễn ra.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.