Cổ phiếu Edgewise Therapeutics giảm sau khi FDA cho rằng dữ liệu không đủ để phê duyệt nhanh

Ngày đăng 20:09 26/06/2025
© Reuters.

Investing.com -- Cổ phiếu Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ:EWTX) đã giảm 7,2% sau khi công ty tiết lộ rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho rằng dữ liệu từ thử nghiệm CANYON không đủ để phê duyệt nhanh sevasemten cho bệnh loạn dưỡng cơ Becker.

Công ty dược phẩm sinh học chuyên về bệnh cơ này báo cáo rằng mặc dù có kết quả tích cực từ thử nghiệm mở rộng MESA cho thấy sự ổn định bệnh kéo dài ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Becker, FDA đã chỉ ra rằng cần phải theo con đường phê duyệt truyền thống. Cơ quan này khuyến khích Edgewise tiếp tục chia sẻ dữ liệu MESA và mô hình lịch sử tự nhiên trong khi chờ đợi kết quả từ thử nghiệm then chốt GRAND CANYON đang diễn ra.

GRAND CANYON, mà FDA đã nhấn mạnh sự ủng hộ, được thiết kế như một nghiên cứu có đối chứng với giả dược có thể tiềm năng đóng vai trò như một nghiên cứu đơn lẻ được kiểm soát tốt để hỗ trợ đăng ký. Dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm này dự kiến sẽ có vào quý 4 năm 2026.

Công ty cũng công bố dữ liệu sơ bộ đáng khích lệ từ các thử nghiệm Phase 2 về bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, LYNX và FOX. Những nghiên cứu xác định liều lượng này đã xác định 10 mg là liều tối ưu để đánh giá trong các thử nghiệm Phase 3. Edgewise dự định gặp FDA vào quý 4 năm 2025 để thảo luận về thiết kế Phase 3 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, với kế hoạch bắt đầu nghiên cứu then chốt vào năm 2026.

Giám đốc Y khoa của Edgewise, bà Joanne Donovan, bày tỏ sự lạc quan dù gặp trở ngại về quy định, phát biểu: "Chúng tôi rất phấn khích với sự hào hứng to lớn từ các bác sĩ và cộng đồng bệnh nhân về dữ liệu sevasemten cho đến nay và cam kết không lay chuyển của họ đối với chương trình then chốt đang diễn ra của chúng tôi."

Công ty tiếp tục định vị sevasemten như liệu pháp được phê duyệt đầu tiên tiềm năng cho những người mắc bệnh loạn dưỡng cơ Becker, trong khi chờ hoàn thành thành công chương trình lâm sàng đang diễn ra.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.