Sản lượng thép Trung Quốc giảm 4% trong tháng 7, sản lượng toàn cầu giảm 1,3%
Investing.com -- Cổ phiếu Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) đã tăng 3,6% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quy chế Trị liệu Đột phá cho phương pháp điều trị DYNE-251 dành cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có khả năng bỏ qua exon 51.
Quy chế này được cấp dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng DELIVER đang diễn ra của công ty. Trạng thái đột phá cung cấp cho Dyne sự hỗ trợ nâng cao từ FDA, bao gồm sự tham gia của cấp quản lý cấp cao, giao tiếp sớm và thường xuyên với các chuyên gia đánh giá của FDA, và đủ điều kiện để xem xét liên tục và ưu tiên, có khả năng giảm thời gian đánh giá từ 12 xuống còn 8 tháng.
"Quy chế Trị liệu Đột phá cho DYNE-251 là minh chứng cho tiềm năng của nó như một liệu pháp thế hệ tiếp theo được thiết kế để mang lại cải thiện chức năng đáng kể cho những người mắc DMD mà việc bỏ qua exon 51 có thể dẫn đến sản xuất dystrophin gần như đầy đủ," ông Doug Kerr, giám đốc y tế của Dyne cho biết.
Công ty báo cáo rằng DYNE-251 đã chứng minh sự cải thiện chức năng bền vững trong 18 tháng, được đánh giá thông qua các thước đo quan trọng như thời gian đứng dậy và vận tốc sải chân ở mức phân vị thứ 95.
Đây là quy chế trị liệu đột phá thứ hai cho các chương trình hàng đầu của Dyne, với DYNE-101 đã nhận được cùng trạng thái cho bệnh loạn dưỡng cơ thể loại 1 vào đầu năm nay.
Dyne đã hoàn thành việc tuyển chọn 32 bệnh nhân trong Nhóm Mở rộng Đăng ký của thử nghiệm DELIVER, với dữ liệu dự kiến vào cuối năm 2025. Công ty dự kiến có thể nộp đơn xin Cấp phép Sinh phẩm cho Phê duyệt Nhanh tại Hoa Kỳ vào đầu năm 2026.
DYNE-251 cũng đã nhận được các quy chế Theo dõi Nhanh, Thuốc mồ côi, và Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA và quy chế Thuốc mồ côi từ Cơ quan Thuốc châu Âu cho việc điều trị DMD.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.