Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
Investing.com - Cổ phiếu của Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đã tăng 12% sau thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Đánh giá Ưu tiên đối với Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Việc FDA chấp nhận BLA đánh dấu một bước quan trọng hướng tới khả năng đưa liệu pháp đầu tiên cho bệnh cơ tim DMD ra thị trường, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 31 tháng 8 năm 2025.
Việc đệ trình BLA cho deramiocel, một liệu pháp tế bào nghiên cứu, được củng cố bởi dữ liệu tim từ các thử nghiệm mở rộng nhãn mở HOPE-2 và HOPE-2 giai đoạn 2. Dữ liệu này được so sánh với dữ liệu lịch sử tự nhiên từ bộ dữ liệu do FDA tài trợ về bệnh cơ tim DMD và các dấu ấn sinh học tiềm năng về sự tiến triển của bệnh. FDA chưa xác định bất kỳ vấn đề đánh giá tiềm ẩn nào ở giai đoạn này và vẫn chưa quyết định liệu có cần một cuộc họp của Ủy ban Cố vấn hay không.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ sự nhiệt tình về sự tiến bộ hướng tới việc cung cấp phương pháp điều trị này cho một tình trạng không có liệu pháp được phê duyệt. Nếu thành công, deramiocel sẽ là một phương pháp điều trị trọn đời được thực hiện hàng quý với tiềm năng được áp dụng rộng rãi trong bối cảnh điều trị bệnh cơ tim DMD. Công ty cũng ghi nhận sự đóng góp của bệnh nhân, gia đình và những người ủng hộ, cũng như cam kết của FDA trong việc đẩy nhanh các phương pháp điều trị DMD.
Tiến sĩ Craig McDonald, PI quốc gia và Chủ tịch Khoa Y học Vật lý và Phục hồi chức năng tại Đại học California, Davis, nhấn mạnh những phát hiện của các thử nghiệm lâm sàng rằng deramiocel làm giảm bệnh cơ tim DMD, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở những người bị DMD. Dữ liệu an toàn và hiệu quả cho thấy rằng việc phê duyệt deramiocel có thể giới thiệu một lựa chọn điều trị đầu tiên cho tình trạng này.
Ngoài Đánh giá Ưu tiên, deramiocel đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và EMA, cũng như Chỉ định RMAT và ATMP lần lượt ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Hơn nữa, Capricor có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên nếu deramiocel được chấp thuận trước ngày 30 tháng 9 năm 2026, do chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của nó.
Đáp lại tin tức, nhà phân tích Leland Gershell của Oppenheimer nhận xét: "Với cổ phiếu giao dịch ở mức EV chỉ 680 triệu đô la vào lúc đóng cửa đêm qua mặc dù tiềm năng bán hàng 1 tỷ đô la + chỉ riêng ở Mỹ và các điều khoản hấp dẫn với đối tác thương mại NS Pharma, chúng tôi hy vọng cổ phiếu sẽ giao dịch tăng mạnh khi thị trường giải thích tin tức ngày hôm nay là giảm rủi ro một cách có ý nghĩa." Tâm lý tích cực của các nhà phân tích phản ánh phản ứng của thị trường đối với khả năng giảm rủi ro của cổ phiếu Capricor với động thái mới nhất của FDA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.