UBS nhìn thấy cơ hội khi ông Powell cảnh báo không có lộ trình lãi suất an toàn
Investing.com -- Cổ phiếu Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) đã tăng vọt 9,1% sau khi công ty nhận được cập nhật tích cực từ phía cơ quan quản lý về liệu pháp tế bào điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) sau cuộc họp với FDA.
Công ty công nghệ sinh học này thông báo rằng FDA đã đồng ý rằng thử nghiệm lâm sàng HOPE-3 của họ có thể đóng vai trò là "nghiên cứu bổ sung" được yêu cầu trong Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (CRL) nhận được vào tháng 7 năm 2025. Đáng chú ý, cơ quan quản lý cho biết họ sẽ "thực hiện linh hoạt hơn về mặt quy định" bằng cách xem xét dữ liệu từ thử nghiệm HOPE-3, mà Capricor dự định sẽ nộp như một phần trong phản hồi hoàn chỉnh đối với CRL.
FDA cũng xác nhận rằng Hiệu suất của Chi trên phiên bản 2.0 (PUL v2.0) có thể vẫn là điểm cuối hiệu quả chính, với phân suất tống máu thất trái (LVEF) được đề xuất là điểm cuối thứ cấp quan trọng. Cách tiếp cận này có thể hỗ trợ việc ghi nhãn đề cập đến cả chức năng cơ tim và cơ xương ở bệnh nhân DMD.
"Chúng tôi được khích lệ bởi kết quả của các cuộc thảo luận với FDA, điều này đã làm rõ chiến lược quy định của chúng tôi và củng cố cơ hội cung cấp dữ liệu HOPE-3 làm cơ sở cho việc phê duyệt, nếu nó đáp ứng các yêu cầu quy định," bà Linda Marbán, CEO của Capricor cho biết.
Công ty lưu ý rằng trước khi nhận được CRL, phần lớn Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho Deramiocel đã được xem xét mà không có thiếu sót đáng kể nào được xác định trong quá trình đánh giá giữa chu kỳ hoặc kiểm tra trước khi cấp phép. Capricor đã giải quyết tất cả các vấn đề về hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) được xác định trong CRL.
Với HOPE-3 đã hoàn thành và dữ liệu dự kiến sẽ có trong năm nay, Capricor tin rằng họ vẫn đang đi đúng hướng để có thể đảm bảo sự phê duyệt cho Deramiocel, liệu pháp tế bào đang được nghiên cứu của họ cho DMD. Công ty cũng tuyên bố họ duy trì vị thế tài chính mạnh để hỗ trợ sự tiến triển của liệu pháp thông qua quá trình đánh giá quy định và hướng tới khả năng ra mắt sản phẩm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.