Thanh khoản bùng nổ, cổ phiếu chứng khoán vẫn còn dư địa?
Investing.com -- Cổ phiếu của Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) đã tăng 4% vào hôm thứ Tư sau khi công ty thông báo rằng ứng viên thuốc delpacibart zotadirsen (del-zota) của họ đã nhận được quy chế Đột phá Trị liệu từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân có đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon 44.
Quy chế này được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và cho thấy bằng chứng sơ bộ về sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Del-zota hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm Mở rộng Nhãn Mở EXPLORE44 Giai đoạn 2 cho những người mắc DMD44.
Trong thử nghiệm EXPLORE44 Giai đoạn 1/2 đã hoàn thành, del-zota đã chứng minh sự gia tăng có ý nghĩa thống kê trong việc bỏ qua exon, tăng đáng kể sản xuất dystrophin, và giảm đáng kể mức creatine kinase xuống gần mức bình thường, với hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi.
"Quy chế Đột phá Trị liệu càng nhấn mạnh sự đánh giá cao của FDA đối với tiềm năng đáng kể của del-zota trong việc giải quyết nguyên nhân cơ bản của DMD44 và nhu cầu cấp thiết mang đến các lựa chọn điều trị sáng tạo cho cộng đồng DMD," ông Steve Hughes, M.D., giám đốc y tế tại Avidity cho biết.
Avidity dự định trình bày dữ liệu sơ bộ và chức năng từ thử nghiệm Giai đoạn 2 đang diễn ra vào quý 4 năm 2025 và vẫn đang đúng tiến độ cho việc nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm dự kiến vào cuối năm 2025.
DMD là một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tổn thương cơ tiến triển và suy yếu do mất protein dystrophin. Del-zota được thiết kế để cung cấp phosphorodiamidate morpholino oligomers đến mô cơ xương và tim để tạo ra dystrophin có chiều dài gần như đầy đủ.
Thuốc này cũng đã nhận được quy chế Thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, cũng như các quy chế Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em và Theo dõi Nhanh từ FDA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.