Giá USD lùi bước
Investing.com -- Cổ phiếu aTyr Pharma (NASDAQ:ATYR) đã giảm 80% sau khi công ty thông báo rằng nghiên cứu EFZO-FIT Giai đoạn 3 về efzofitimod trong điều trị bệnh sarcoidosis phổi đã không đạt được mục tiêu chính.
Nghiên cứu không đạt được mục tiêu chính là thay đổi liều corticosteroid đường uống trung bình hàng ngày tại tuần thứ 48 so với mức cơ sở. Bệnh nhân được điều trị với efzofitimod liều 5.0 mg/kg cho thấy sự giảm xuống mức trung bình 2.79 mg so với 3.52 mg ở nhóm dùng giả dược (p=0.3313), kết quả này không có ý nghĩa thống kê.
Mặc dù không đạt mục tiêu chính, công ty đã nhấn mạnh một số phát hiện tích cực. Nhóm sử dụng efzofitimod liều 5.0 mg/kg cho thấy sự cải thiện trong điểm số Bảng câu hỏi Sarcoidosis-Phổi của King (KSQ-Lung) tại tuần thứ 48 so với giả dược (p=0.0479). Ngoài ra, 52.6% bệnh nhân được điều trị với efzofitimod liều 5.0 mg/kg đã ngừng hoàn toàn steroid tại tuần thứ 48 so với 40.2% ở nhóm dùng giả dược (p=0.0919).
Tỷ lệ bệnh nhân đạt được cả hai mục tiêu là ngừng hoàn toàn steroid và cải thiện điểm số KSQ-Lung trong nhóm efzofitimod liều 5.0 mg/kg (29.5%) cao hơn so với nhóm giả dược (14.4%) (p=0.0199).
Thuốc được dung nạp tốt ở cả hai liều 3.0 mg/kg và 5.0 mg/kg, với hồ sơ an toàn phù hợp với các thử nghiệm trước đó.
Ông Daniel Culver, Chủ tịch Khoa Y học Phổi tại Phòng khám Cleveland và là nhà nghiên cứu chính, đã gọi thử nghiệm này là "một bước tiến quan trọng cho lĩnh vực" vì đây là nghiên cứu can thiệp lớn nhất từng được hoàn thành trong bệnh sarcoidosis cho đến nay.
aTyr dự định làm việc với FDA để xác định lộ trình phát triển tiếp theo cho efzofitimod trong điều trị bệnh sarcoidosis phổi, dẫn chứng về hoạt tính của thuốc trên nhiều tiêu chí hiệu quả có liên quan đến lâm sàng mặc dù không đạt mục tiêu chính.
Công ty sẽ trình bày kết quả sơ bộ của EFZO-FIT tại Đại hội Hô hấp Châu Âu sắp tới vào ngày 30 tháng 9 năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.