Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các phương pháp điều trị dựa trên tế bào và exosome cho các bệnh hiếm gặp, được thiết lập để thảo luận về kế hoạch sản xuất và ra mắt thương mại cho CAP-1002, một liệu pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào cuối tháng Ba. Công ty đặt mục tiêu đẩy nhanh việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) thông qua cuộc họp trực tiếp Loại B này.
Capricor đã nhận được liệu pháp tiên tiến y học tái tạo (RMAT) và chỉ định thuốc mồ côi cho CAP-1002, cho phép hợp tác chặt chẽ hơn với FDA và hướng dẫn về các lộ trình phê duyệt nhanh. Với thử nghiệm HOPE-3 Giai đoạn 3 quan trọng cho CAP-1002 hiện đã được đăng ký đầy đủ trong Nhóm A, dữ liệu hàng đầu dự kiến sẽ vào quý IV năm nay.
Linda Marbán, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Capricor, bày tỏ cam kết của công ty trong việc theo dõi nhanh quá trình phê duyệt. "Tại thời điểm này, với giai đoạn 3 quan trọng của chúng tôi, thử nghiệm HOPE-3 được ghi danh đầy đủ vào Nhóm A và dữ liệu hàng đầu dự kiến vào quý IV năm nay, chúng tôi tin rằng việc thảo luận về các kế hoạch CMC của chúng tôi để thương mại hóa tiềm năng với FDA sẽ cho phép chúng tôi có cơ hội đưa CAP-1002 đến bệnh nhân theo cách nhanh nhất có thể cho bệnh nhân có nhu cầu, ", Marbán nói.
CAP-1002 là một liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại đã chứng minh tác dụng điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, đặc biệt đối với bệnh loạn dinh dưỡng và bệnh tim. Liệu pháp này hiện đang trong giai đoạn 3 phát triển lâm sàng để điều trị bệnh LDCD.
Ngoài CAP-1002, Capricor đang khám phá tiềm năng của nền tảng công nghệ exosome độc quyền của mình, StealthX™, trong các lĩnh vực trị liệu khác nhau, bao gồm tiêm chủng và phân phối mục tiêu oligonucleotide, protein và các phân tử nhỏ.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với dự kiến. Quan hệ đối tác của Capricor với Nippon Shinyaku Co., Ltd. để thương mại hóa và phân phối CAP-1002 tại Hoa Kỳ và Nhật Bản phụ thuộc vào sự chấp thuận của cơ quan quản lý. CAP-1002 hiện là một loại thuốc mới điều tra và chưa được phê duyệt cho bất kỳ chỉ định nào.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.