Ông Trump chi hơn 100 triệu USD gom trái phiếu từ khi nhậm chức
SAN DIEGO - Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), một công ty dược phẩm sinh học, gần đây đã hoàn thành việc đăng ký cho một thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu quan trọng của thuốc Tinlarebant, nhằm điều trị Bệnh Stargardt (STGD1), một rối loạn mắt di truyền. Thử nghiệm, được gọi là DRAGON, bao gồm 104 đối tượng vị thành niên trên 11 quốc gia, với kết quả tạm thời dự kiến vào quý IV năm 2024.
Công ty cũng tuyên bố đệ trình lên Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế (PMDA) tại Nhật Bản để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng có tên DRAGON II. Thử nghiệm này sẽ đánh giá dược động học và dược lực học của thuốc ở các đối tượng vị thành niên Nhật Bản mắc STGD1 và sẽ bao gồm nghiên cứu Giai đoạn 2/3 để đánh giá hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp.
Tinlarebant, một viên thuốc uống, nhằm mục đích làm chậm sự tiến triển của STGD1 cũng như Teo địa lý (GA) trong thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô tiến triển (AMD khô). Thuốc đã được thiết kế để giảm sự tích tụ các độc tố dựa trên vitamin A trong võng mạc, có liên quan đến những điều kiện này.
Dữ liệu từ một thử nghiệm Giai đoạn 2 kéo dài 24 tháng cho thấy sự tăng trưởng thấp hơn của các tổn thương võng mạc teo ở các đối tượng được điều trị bằng Tinlarebant so với một đoàn hệ tương tự từ nghiên cứu ProgStar. Ngoài ra, 42% đối tượng được điều trị bằng Tinlarebant không phát triển tổn thương võng mạc teo trong thời gian điều trị.
Tinlarebant đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi tại Nhật Bản để điều trị STGD1 và cũng đã được cấp chỉ định Bệnh nhi theo dõi nhanh và hiếm gặp ở Hoa Kỳ, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
STGD1 là chứng loạn dưỡng võng mạc di truyền phổ biến nhất, dẫn đến mất thị lực tiến triển, hiện không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận. Tương tự, đối với GA, giai đoạn tiến triển của AMD khô, không có phương pháp điều trị bằng đường uống được FDA chấp thuận.
Belite Bio tập trung vào việc thúc đẩy phương pháp điều trị cho các bệnh thoái hóa võng mạc và các bệnh chuyển hóa cụ thể với nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng. Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Belite Bio.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.