FDA chấp nhận đơn xin phê duyệt bổ sung sNDA cho FILSPARI của Travere Therapeutics

Investing.com — Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq:TVTX), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,88 tỷ USD, đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc mới bổ sung (sNDA) cho việc phê duyệt truyền thống của FILSPARI® (sparsentan), một phương pháp điều trị bệnh xơ cứng cầu thận từng phần (FSGS), một tình trạng bệnh thận hiếm gặp. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc kê đơn (PDUFA) vào ngày 13 tháng 1 năm 2026, và dự định tổ chức một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn xin này.

Đơn xin sNDA dựa trên kết quả từ Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3 và Nghiên cứu DUET Giai đoạn 2. FILSPARI có thể trở thành loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt cho FSGS, một nguyên nhân hàng đầu gây suy thận và ảnh hưởng đến hơn 40.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ, với tỷ lệ mắc bệnh tương tự ở châu Âu. Theo dữ liệu InvestingPro, doanh thu của công ty đã tăng 75,65% trong 12 tháng qua, phản ánh việc thực hiện thương mại mạnh mẽ. Để hiểu sâu hơn về các chỉ số tăng trưởng của Travere và 8 ProTips quan trọng bổ sung, hãy xem xét phân tích toàn diện của InvestingPro.

FSGS đặc trưng bởi sẹo ở thận, dẫn đến sự phá vỡ quá trình lọc máu bình thường, gây ra rò rỉ protein vào nước tiểu, một tình trạng được gọi là protein niệu. Protein niệu này được cho là góp phần vào sự tiến triển của bệnh. Các triệu chứng của FSGS bao gồm sưng ở các bộ phận của cơ thể (phù), nồng độ albumin máu thấp, hồ sơ lipid bất thường và tăng huyết áp. Hiện tại, chưa có phương pháp điều trị dược lý được phê duyệt đặc biệt cho FSGS.

Nghiên cứu DUPLEX là nghiên cứu can thiệp lớn nhất về FSGS cho đến nay, và là nghiên cứu duy nhất sử dụng thuốc đối chứng liều tối đa. Mặc dù không đạt được điểm cuối hiệu quả chính sau 108 tuần điều trị, nhưng nó cho thấy sự giảm đáng kể protein niệu và tỷ lệ bệnh thận giai đoạn cuối thấp hơn so với nhóm đối chứng. Nghiên cứu DUET đã chứng minh sự giảm protein niệu hơn hai lần so với irbesartan, thuốc đối chứng hoạt tính.

Việc nộp đơn sNDA diễn ra trong bối cảnh công ty đang nỗ lực cung cấp các lựa chọn điều trị cho các rối loạn thận hiếm gặp và theo sau sự ra mắt thương mại thành công của FILSPARI trong IgAN, một bệnh thận hiếm khác.

Travere Therapeutics, trước đây được biết đến với tên Retrophin, Inc., và trước đó là Desert Gateway, Inc., là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển thuốc cho các bệnh hiếm. Cổ phiếu của công ty được giao dịch trên Thị trường Toàn cầu Nasdaq với mã chứng khoán Nasdaq:TVTX.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí và hồ sơ SEC gần đây của công ty. Các nhà đầu tư được khuyến cáo nên xem xét các rủi ro và bất ổn vốn có của quá trình phê duyệt thuốc và tham khảo các hồ sơ SEC của công ty để biết thảo luận chi tiết về các rủi ro tiềm ẩn.

Trong tin tức gần đây khác, Travere Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025, vượt qua kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,19 USD, so với dự báo -0,55 USD. Công ty cũng vượt qua dự báo doanh thu, đạt 81,7 triệu USD so với mức dự kiến 78,05 triệu USD. Sản phẩm chủ lực của Travere, FILSPARI, đóng góp đáng kể vào kết quả này với doanh số thuần 55,9 triệu USD, tăng 182% so với năm trước. Trong một diễn biến đáng chú ý, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn xin phê duyệt thuốc mới bổ sung của Travere Therapeutics cho FILSPARI để điều trị bệnh xơ cứng cầu thận từng phần (FSGS), với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 13 tháng 1 năm 2026. FDA dự định tổ chức một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn xin này. FILSPARI đã được phê duyệt để làm chậm suy giảm chức năng thận ở người lớn mắc bệnh thận IgA (IgAN) và có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho FSGS nếu được chấp thuận. Ngoài ra, Travere Therapeutics đang chuẩn bị cho khả năng FDA phê duyệt cho chỉ định FSGS mới và dự đoán doanh số bán FILSPARI sẽ tiếp tục tăng trưởng trong suốt năm 2025. Các công ty phân tích đã thể hiện sự quan tâm đến những phát triển của Travere, mặc dù không có nâng cấp hoặc hạ cấp cụ thể nào được ghi nhận trong các báo cáo gần đây.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.