Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), một công ty công nghệ sinh học chuyên về trị liệu dựa trên RNA, đã công bố kết quả tạm thời từ thử nghiệm FORWARD-53 Giai đoạn 2, cho thấy lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Nghiên cứu, liên quan đến các bé trai có thể bỏ qua exon 53, cho thấy mức độ biểu hiện dystrophin đáng khích lệ sau 24 tuần điều trị bằng thuốc điều tra WVE-N531.
Dữ liệu tạm thời của thử nghiệm cho thấy việc điều trị được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ngừng nghiên cứu nào được báo cáo. Liệu pháp này dẫn đến biểu hiện dystrophin được điều chỉnh hàm lượng cơ trung bình là 9,0% và biểu hiện không điều chỉnh trung bình là 5,5%. Các mức độ này nhất quán giữa những người tham gia và có thể so sánh với những người quan sát thấy ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Becker, những người thường gặp một dạng bệnh nhẹ hơn.
Ngoài biểu hiện dystrophin, nghiên cứu nhấn mạnh những cải thiện về dấu ấn sinh học sức khỏe cơ bắp và nội địa hóa WVE-N531 trong tế bào gốc myogenic, đóng vai trò quan trọng trong tái tạo cơ. Nồng độ cơ xương của thuốc hỗ trợ tiềm năng dùng thuốc hàng tháng, một chế độ có thể nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân so với các phương pháp điều trị hàng tuần hiện tại.
Wave Life Sciences dự kiến sẽ hoàn thành thử nghiệm FORWARD-53 và nhận phản hồi từ các cơ quan quản lý về lộ trình phê duyệt tăng tốc trong quý đầu tiên của năm 2025. Công ty cũng đang phát triển một đường ống oligonucleotide nhắm vào các exon khác, với mục đích cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho tối đa 40% bé trai mắc bệnh LDCD.
Những nỗ lực rộng lớn hơn của công ty bao gồm thúc đẩy chỉnh sửa RNA và các chương trình RNAi cho các tình trạng khác nhau, bao gồm thiếu Alpha-1 antitrypsin và béo phì. Wave Life Sciences có kế hoạch tiết lộ thêm về những đổi mới RNA của mình tại Ngày R&D hàng năm sắp tới vào mùa thu này.
Thử nghiệm FORWARD-53 tiếp tục ghi danh những người tham gia, với dữ liệu cuối cùng, bao gồm sinh thiết cơ sau 48 tuần điều trị, dự kiến vào đầu năm 2025. Những phát hiện của nghiên cứu dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và nghiên cứu đang diễn ra của Wave Life Sciences, một công ty chuyên chuyển đổi sức khỏe con người thông qua thuốc RNA.
Trong các tin tức gần đây khác, LEM Holding và Wave Life Sciences đã là chủ đề của những phát triển quan trọng. UBS đã bắt đầu bảo hiểm trên LEM Holding với xếp hạng Mua, dự đoán tăng tốc tăng trưởng doanh số tiềm năng, lợi ích từ đòn bẩy hoạt động và mô hình kinh doanh hiệu quả về vốn. Công ty dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng của LEM sẽ tăng từ mức trung bình -0,8% trong thập kỷ qua lên ước tính 8,1% hàng năm từ năm tài chính 2024 đến 2029. UBS cũng kỳ vọng LEM sẽ đạt được mục tiêu biên EBIT 20% vào năm tài chính 2026 hoặc 2027.
Mặt khác, Wave Life Sciences đã duy trì xếp hạng Mua từ Jones Trading, trong đó nêu bật dữ liệu đầy hứa hẹn trong bối cảnh điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty đã báo cáo giảm đáng kể protein Huntington đột biến từ thử nghiệm lâm sàng SELECT-HD và bắt đầu dùng liều trong chương trình chỉnh sửa RNA của họ cho sự thiếu hụt alpha-1 antitrypsin. Wave Life Sciences cũng báo cáo 154 triệu USD tiền mặt trong tay, với đường băng tài chính dự kiến cho đến quý IV/2025 và ghi nhận doanh thu hợp tác là 19,7 triệu USD cho quý 2/2024, mặc dù lỗ ròng 32,9 triệu USD.
Wave Life Sciences gần đây cũng đã mở rộng kế hoạch khuyến khích vốn chủ sở hữu thêm 5 triệu cổ phiếu như một phần trong nỗ lực khuyến khích và bồi thường cho cán bộ và nhân viên của mình. Đây chỉ là một số phát triển gần đây mà các nhà đầu tư vào các công ty này nên biết.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Đáng chú ý, Wave Life Sciences nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi tiếp tục tài trợ cho các hoạt động nghiên cứu và phát triển của mình. Tuy nhiên, điều quan trọng là phải xem xét rằng công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là một yếu tố quan trọng đối với một công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Wave Life Sciences có vốn hóa thị trường khoảng 666,1 triệu USD, phản ánh định giá của công ty trong ngành công nghệ sinh học. Về lợi nhuận, công ty có hệ số P/E âm -8,77, cho thấy hiện tại không có lãi. Ngoài ra, biên lợi nhuận gộp trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 ở mức -26,3%, nhấn mạnh những thách thức mà công ty phải đối mặt trong việc đạt được lợi nhuận.
Trong khi thử nghiệm FORWARD-53 cho thấy nhiều hứa hẹn, các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay, điều này có thể ảnh hưởng đến nguồn doanh thu của công ty. Điều này được chứng thực bởi con số tăng trưởng doanh thu hàng quý gần đây, cho thấy mức giảm -10,92%. Những số liệu tài chính và kỳ vọng của các nhà phân tích là những cân nhắc cần thiết cho các nhà đầu tư quan tâm đến lĩnh vực công nghệ sinh học.
Đối với những người tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, InvestingPro cung cấp một loạt các mẹo bổ sung cho Khoa học Đời sống Sóng. Hiện tại, có 9 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp những hiểu biết có giá trị về hiệu quả tài chính và thị trường của công ty. Để khám phá những mẹo này, hãy truy cập trang dành riêng cho Wave Life Sciences tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.