Thủ tướng đồng ý chủ trương xây dựng cao tốc mới kết nối Hòa Bình - Việt Trì
CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh - Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) đã cấp phép lưu hành cho EKTERLY (sebetralstat) để điều trị các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, công ty KalVista Pharmaceuticals thông báo hôm thứ Ba.
EKTERLY là thuốc điều trị cơn HAE theo nhu cầu dạng uống đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại Vương quốc Anh. Thuốc này sẽ được đưa vào Danh mục Thuốc mồ côi của MHRA, cung cấp độc quyền thị trường lên đến 10 năm. Theo dữ liệu từ InvestingPro, mặc dù KalVista duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, các nhà phân tích dự đoán rằng việc tiếp tục đầu tư vào phát triển thuốc sẽ ảnh hưởng đến khả năng sinh lời trong ngắn hạn.
Việc phê duyệt này diễn ra sau khi thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp phép gần đây vào ngày 3 tháng 7 năm 2025. KalVista (NASDAQ:KALV) cũng đã nộp đơn xin cấp phép tại EU, Nhật Bản và các thị trường toàn cầu khác.
"Sự phê duyệt này có ý nghĩa đặc biệt đối với KalVista vì EKTERLY được phát hiện tại các phòng thí nghiệm của chúng tôi ở Salisbury, Vương quốc Anh," ông Ben Palleiko, Giám đốc điều hành của KalVista cho biết.
Quyết định của MHRA dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 KONFIDENT, với 136 bệnh nhân HAE tại 66 cơ sở lâm sàng ở 20 quốc gia. Nghiên cứu cho thấy EKTERLY đạt được hiệu quả giảm triệu chứng nhanh hơn, giảm mức độ nghiêm trọng của cơn và đẩy nhanh quá trình hồi phục so với giả dược, với hồ sơ an toàn tương tự như giả dược.
EKTERLY đã được cung cấp cho bệnh nhân Vương quốc Anh có nhu cầu chưa được đáp ứng thông qua Chương trình Tiếp cận Sớm với Thuốc từ tháng 3. Thuốc sẽ tiếp tục được cung cấp thông qua chương trình này cho đến khi Viện Quốc gia về Sức khỏe và Chăm sóc Xuất sắc (NICE) đưa ra quyết định về việc sử dụng thuốc trong Dịch vụ Y tế Quốc gia, dự kiến vào nửa đầu năm 2026.
Phù mạch di truyền là một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các cơn sưng đau đớn và đôi khi đe dọa tính mạng ở nhiều bộ phận khác nhau của cơ thể.
Theo thông cáo báo chí của công ty, KalVista cũng đang tiến hành nghiên cứu EKTERLY trên trẻ em từ 2 đến 11 tuổi. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 20 đến 40 USD mỗi cổ phiếu, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 13 thông tin quan trọng bổ sung về tình hình tài chính và vị thế thị trường của KalVista.
Trong các tin tức gần đây khác, Kalvista Pharmaceuticals đã báo cáo một số tiến triển đáng kể. Công ty gần đây đã nhận được sự phê duyệt của FDA cho Ekterly, một phương pháp điều trị dạng uống cho phù mạch di truyền (HAE), đánh dấu đây là loại thuốc đầu tiên dùng theo nhu cầu. Việc ra mắt Ekterly tại Hoa Kỳ đã bắt đầu, với chi phí bán buôn là 16.720 USD mỗi liều. Các nhà phân tích từ Leerink Partners và BofA Securities đã bày tỏ sự lạc quan, với Leerink duy trì xếp hạng Vượt trội và BofA nâng mục tiêu giá lên 37,00 USD từ 22,00 USD. JMP Securities cũng tăng mục tiêu giá lên 27,00 USD, trích dẫn chiến lược định giá của thuốc và khả năng thâm nhập thị trường. Kalvista dự kiến ra mắt Ekterly quốc tế tại Đức vào nửa cuối năm 2025, sau đó là Nhật Bản và Vương quốc Anh. Công ty đã ký kết thỏa thuận thương mại hóa với Kaken Pharmaceutical và Pendopharm lần lượt cho Nhật Bản và Canada. H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua, nhấn mạnh hồ sơ an toàn thuận lợi và nhãn rộng của Ekterly. Những phát triển này được kỳ vọng sẽ đưa Ekterly vào vị trí mạnh mẽ trong thị trường HAE, với các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số đáng kể trong những năm tới.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.