Voyager báo cáo đột phá trong việc vận chuyển thuốc đến não

Investing.com — Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các phương pháp điều trị di truyền cho các bệnh thần kinh với giá trị vốn hóa thị trường 176,5 triệu USD, hôm nay đã báo cáo một bước tiến khoa học quan trọng trong việc vận chuyển thuốc đến não. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như đang được định giá thấp ở mức hiện tại, duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 6,1. Nghiên cứu của công ty, gần đây được công bố trên tạp chí Molecular Therapy, chứng minh cách một vỏ virus adeno-associated (AAV) mới, sử dụng enzyme phosphatase kiềm (ALPL) làm thụ thể, có thể đi qua hàng rào máu não (BBB).

Ấn phẩm được đánh giá bởi các chuyên gia mô tả việc tạo ra một vỏ AAV mới có tên VCAP-102, đã cho thấy hiệu quả chuyển gien tăng từ 20 đến 400 lần trên nhiều vùng não ở cả động vật gặm nhấm và linh trưởng không phải con người so với AAV9 tiêu chuẩn. Việc xác định ALPL là thụ thể chính cho VCAP-102 đi qua BBB có thể là một bước quan trọng trong liệu pháp gien, tiềm năng cho phép điều trị hiệu quả hơn các bệnh thần kinh. Mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, dữ liệu từ InvestingPro cho thấy hiện tại công ty đang đốt tiền nhanh chóng, với các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại.

Ông Mathieu Nonnenmacher, Phó Chủ tịch phụ trách Liệu pháp Gien của Voyager, đã nhấn mạnh vai trò nền tảng của việc hiểu biết về ALPL trong các chương trình liệu pháp gien của công ty. Ông lưu ý rằng khám phá này đã dẫn đến việc phát triển các vỏ thế hệ tiếp theo với khả năng dẫn truyền não được cải thiện và giảm nhắm mục tiêu gan, cũng như khả năng tránh miễn dịch.

Công ty đã tận dụng nền tảng khám phá vỏ TRACER để tạo ra các vỏ mới này, đã chứng minh biểu hiện tải trọng CNS rộng rãi ở liều tương đối thấp trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Điều này đã cho phép lựa chọn nhiều ứng viên phát triển cho các chương trình liệu pháp gien của Voyager.

Ông Todd Carter, Giám đốc Khoa học của Voyager, nhấn mạnh tầm quan trọng chiến lược của phương pháp tiếp cận đa phương thức, bao gồm cả phương pháp vận chuyển CNS dựa trên virus và không virus, để đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh thần kinh.

Công ty trước đây đã trình bày dữ liệu về vỏ thế hệ tiếp theo và vỏ stealth tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gien & Tế bào Hoa Kỳ, thể hiện mức độ dẫn truyền thần kinh và tế bào thần kinh đệm cao trên nhiều vùng não ở linh trưởng không phải con người.

Voyager Therapeutics, công ty có sự hợp tác với nhiều đối tác trong ngành, đang tiến tới việc nộp hồ sơ Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho hai chương trình liệu pháp gien của mình trong năm nay.

Đột phá khoa học này, dựa trên thông cáo báo chí, có thể mở đường cho các phương pháp điều trị hiệu quả hơn cho bệnh nhân mắc rối loạn thần kinh và đại diện cho một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực liệu pháp gien. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 31 tháng 7 năm 2025, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, cung cấp phạm vi bao phủ rộng rãi về Voyager Therapeutics và hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ khác.

Trong các tin tức gần đây khác, Voyager Therapeutics đã công bố dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho các liệu pháp bệnh Alzheimer của mình, VY1706 và VY7523. Công ty báo cáo rằng một liều đơn VY1706 qua đường tĩnh mạch ở linh trưởng không phải con người đã làm giảm đáng kể mRNA tau và mức protein trong não, với hiệu quả kéo dài đến ba tháng. Ngoài ra, kháng thể VY7523 cho thấy tiềm năng trong việc nhắm vào các đám rối tau bệnh lý trong các nghiên cứu trên chuột, với kế hoạch cho các thử nghiệm tiếp theo đang được tiến hành. Voyager dự định nộp đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới cho VY1706 vào năm 2026. Trong khi đó, Canaccord Genuity đã duy trì xếp hạng Mua đối với Voyager Therapeutics nhưng điều chỉnh mục tiêu giá từ 14 USD xuống 12 USD, trích dẫn những thay đổi trong chương trình VY9323. H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 30 USD, nhấn mạnh vị thế tài chính mạnh mẽ và quan hệ đối tác chiến lược của Voyager. Truist Securities cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu giá 18 USD, lưu ý tiến triển của công ty trong các chương trình liệu pháp gien. Citi điều chỉnh mục tiêu giá xuống 11 USD, duy trì xếp hạng Mua, đồng thời nhấn mạnh hồ sơ an toàn sạch sẽ của VY7523.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.