Vertex báo cáo tiến trình điều trị xơ nang

BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) hôm nay đã tiết lộ dữ liệu Giai đoạn 3 về thuốc điều tra xơ nang (CF), vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor, còn được gọi là vanza triple, chứng minh không thua kém TRIKAFTA® điều trị CF đã được thiết lập trong việc cải thiện chức năng phổi. Công ty cũng nhấn mạnh lợi ích bền vững của TRIKAFTA® ở bệnh nhân CF trẻ tuổi, bao gồm cải thiện chức năng tuyến tụy.

Dữ liệu Giai đoạn 3 về bộ ba vanza sẽ được trình bày tại Hội nghị xơ nang Bắc Mỹ (NACFC) vào thứ Sáu, ngày 27 tháng Chín. Điều này đánh dấu lần đầu tiên dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc CF sẽ được chia sẻ tại một cuộc họp y tế. Kết quả là mấu chốt cho các đệ trình quy định toàn cầu.

Phó chủ tịch điều hành của Vertex, Carmen Bozic, MD, nhấn mạnh tác động biến đổi của TRIKAFTA® đối với điều trị CF trong năm năm qua và bày tỏ sự lạc quan về bộ ba vanza, cho thấy tiềm năng cải thiện chức năng CFTR thậm chí còn lớn hơn, như được chỉ ra bằng cách giảm nồng độ clorua mồ hôi.

Bộ ba vanza đã nhận được Chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và Trẻ mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị CF và đang được xem xét theo quy định ở nhiều quốc gia, với quyết định của FDA Hoa Kỳ dự kiến vào ngày 2 tháng 1 năm 2025. Nó chưa được chấp thuận bởi bất kỳ cơ quan y tế nào.

Ngoài dữ liệu vanza triple, Vertex sẽ trình bày những phát hiện mới về TRIKAFTA® từ các nghiên cứu dài hạn ở trẻ em từ 2-11 tuổi, củng cố lợi ích bền vững của nó trong chức năng phổi và gợi ý về chức năng tuyến tụy ngoại tiết được cải thiện theo thời gian. Các bài thuyết trình sẽ nhấn mạnh sự an toàn và khả năng dung nạp của TRIKAFTA®, phù hợp với hồ sơ an toàn đã biết của nó.

Xơ nang, một bệnh di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hơn 92.000 người trên toàn cầu, dẫn đến tổn thương đa cơ quan tiến triển. Đột biến F508del phổ biến ở bệnh nhân CF và TRIKAFTA® được chấp thuận để điều trị CF ở những bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có ít nhất một bản sao của đột biến này hoặc đột biến khác đáp ứng với thuốc.

Cam kết của Vertex đối với điều trị CF được thể hiện rõ trong danh mục đầu tư của mình, với hơn 68.000 bệnh nhân trên hơn 60 quốc gia đang được điều trị bằng thuốc CF, chiếm hai phần ba số người đủ điều kiện điều trị CFTR.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Trong các tin tức gần đây khác, Vertex Pharmaceuticals đã thể hiện hiệu suất mạnh mẽ trong quý II/2024, với doanh thu đạt 2,65 tỷ USD. Sự gia tăng 6% này phần lớn là do phương pháp điều trị xơ nang của họ. Do đó, Giám đốc điều hành Tiến sĩ Reshma Kewalramani đã tăng doanh thu sản phẩm cả năm lên từ 10,65 tỷ USD đến 10,85 tỷ USD. Các công ty đầu tư Oppenheimer và Wolfe Research đã phản ứng tích cực, nâng mục tiêu giá của họ cho Vertex, trong khi Barclays hạ cấp cổ phiếu từ Tăng Tỷ Trọng xuống Equal Weight, với lý do lo ngại về định giá cho đến khi ra mắt thuốc suzetrigine mới.

Trong những phát triển gần đây, Vertex đang tung ra CASGEVI cho bệnh hồng cầu hình liềm và beta-thalassemia, và chuẩn bị cho sự ra mắt của Vanzacaftor Triple và Suzetrigine. Công ty cũng đang bắt đầu một nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu về povetacicept cho bệnh thận IgA và các bệnh qua trung gian tế bào B khác. Mặc dù ngừng điều trị VX-634 và VX-668 cho Thiếu Alpha-1 Antitrypsin, Vertex vẫn tiếp tục phát triển, tập trung vào đau, tiểu đường loại 1 và điều trị bệnh thận IgA. Những phát triển này phản ánh cam kết của công ty trong việc mở rộng danh mục đầu tư của mình ngoài bệnh xơ nang.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) tiếp tục đổi mới trong bối cảnh điều trị xơ nang (CF), các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ hiệu quả tài chính và thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Vertex có vốn hóa thị trường đáng kể là 119,1 tỷ USD, phản ánh sự hiện diện đáng kể của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Mặc dù tỷ lệ P/E âm hiện tại là -242,11, cho thấy công ty đã báo lỗ trong giai đoạn gần đây, các nhà phân tích dự đoán sự thay đổi theo hướng lợi nhuận trong năm nay. Dự báo này phù hợp với sự phát triển của công ty về các phương pháp điều trị CF mới, chẳng hạn như bộ ba vanza, có khả năng nâng cao nguồn doanh thu của công ty.

InvestingPro Tips tiết lộ rằng Vertex là một công ty nổi bật trong ngành Công nghệ sinh học và hoạt động với mức nợ vừa phải, cho thấy một cách tiếp cận cân bằng để quản lý tài chính. Hơn nữa, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy vị thế thanh khoản mạnh mẽ có thể hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra. Sự ổn định tài chính này rất quan trọng khi Vertex chờ đợi các quyết định pháp lý về phương pháp xử lý CF mới nhất của mình, điều này có thể có ý nghĩa quan trọng đối với hiệu suất trong tương lai của công ty.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chi tiết hơn và Mẹo InvestingPro bổ sung, hiện tại có thêm 12 mẹo có sẵn trên InvestingPro cho Vertex Pharmaceuticals, cung cấp cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Những lời khuyên này cung cấp thông tin có giá trị để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt trong ngành công nghệ sinh học năng động.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.