BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX), một công ty nổi bật trong lĩnh vực công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 115,24 tỷ USD, đã thông báo rằng nghiên cứu giai đoạn 2 của họ về suzetrigine, một loại thuốc dùng để điều trị bệnh tủy thắt lưng đau đớn (LSR), đã đạt được điểm cuối chính. Nghiên cứu đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê về cường độ đau. Tuy nhiên, nhóm giả dược cho thấy sự giảm tương tự, đặt ra câu hỏi về hiệu quả của thuốc so với giả dược. Theo phân tích của InvestingPro , Vertex duy trì sức khỏe tài chính mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 2,47, cho thấy khả năng tài trợ vững chắc cho các chương trình nghiên cứu của mình. Người đăng ký có thể truy cập thêm 12 ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính toàn diện để hiểu rõ hơn về tiềm năng đầu tư của Vertex.
Mục tiêu chính của nghiên cứu là quan sát những thay đổi so với mức cơ sở về cường độ đau trên Thang đánh giá cơn đau bằng số (NPRS) ở Tuần thứ 12, với nhóm suzetrigine giảm trung bình 2,02 điểm. Nhóm giả dược chứng kiến mức giảm trung bình gần như giống hệt nhau là 1,98 điểm. Mặc dù cả hai kết quả đều có ý nghĩa thống kê, nhưng việc thiếu sự khác biệt giữa tác dụng của thuốc và giả dược là một thách thức đối với sự tiến bộ của thuốc.
Vertex nhấn mạnh rằng suzetrigine nói chung được dung nạp tốt, với tỷ lệ các tác dụng phụ thấp hơn so với nhóm giả dược. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc được báo cáo và không có bệnh nhân nào ngừng điều trị do tác dụng phụ.
Công ty có kế hoạch tiến tới các thử nghiệm Giai đoạn 3 cho LSR sau khi thảo luận với các cơ quan quản lý, nhằm tinh chỉnh thiết kế nghiên cứu để kiểm soát tốt hơn các phản ứng giả dược. Danh mục đầu tư của Vertex cũng bao gồm một chương trình quan trọng cho suzetrigine trong bệnh thần kinh ngoại biên do tiểu đường và thuốc đang được FDA ưu tiên xem xét để điều trị cơn đau cấp tính từ trung bình đến nặng, với ngày hành động mục tiêu là ngày 30 tháng 1 năm 2025.
Giám đốc Y tế của Vertex, Tiến sĩ Carmen Bozic, thừa nhận đáp ứng giả dược cao trong nghiên cứu nhưng vẫn cam kết phát triển hơn nữa. Tiến sĩ Christine Sang từ Bệnh viện Brigham và Phụ nữ, một nhà nghiên cứu chính trong nghiên cứu, nhấn mạnh thách thức của việc quản lý phản ứng giả dược trong các thử nghiệm đau.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh giai đoạn phát triển hiện tại của suzetrigine. Suzetrigine chưa được bất kỳ cơ quan y tế nào phê duyệt, và hiệu quả và độ an toàn của nó sẽ tiếp tục được đánh giá trong các thử nghiệm lâm sàng sắp tới. Bất chấp những thách thức ngắn hạn, Vertex đã chứng minh sự tăng trưởng ổn định với doanh thu tăng 10,06% trong mười hai tháng qua. Phân tích chi tiết của InvestingPro cho thấy giao dịch cổ phiếu gần với Giá trị hợp lý được tính toán, với các báo cáo nghiên cứu toàn diện có sẵn để hiểu sâu hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Vertex Pharmaceuticals Incorporated đã trở thành tâm điểm của các đánh giá và nâng cấp khác nhau của các nhà phân tích. Jefferies đã nâng cấp cổ phiếu Vertex từ Hold sang Buy, dựa trên sự tăng trưởng dự kiến từ đường ống của công ty. Điều này bao gồm các phương pháp điều trị đau LSR giai đoạn II và DPN giai đoạn III, dự kiến sẽ đóng góp vào nhượng quyền thương mại mới trị giá 5 tỷ đô la bắt đầu từ năm 2026. Ngoài ra, một nghiên cứu Giai đoạn III thành công cho bệnh thận AMKD có thể tăng thêm 2 tỷ đô la doanh thu trở lên.
Vertex cũng báo cáo hiệu quả tài chính mạnh mẽ trong quý III năm 2024, với doanh thu tăng 12%, tổng cộng 2,77 tỷ đô la và nâng hướng dẫn doanh thu sản phẩm cả năm lên từ 10,8 tỷ đô la đến 10,9 tỷ đô la. Các công ty phân tích bao gồm RBC Capital Markets và Citi đã duy trì xếp hạng tích cực về Vertex, với Citi đặt mục tiêu giá là 575 đô la và làm nổi bật vị thế vững chắc của công ty trong thị trường xơ nang.
Tuy nhiên, BofA đã đưa ra một lưu ý cảnh báo, trích dẫn những lo ngại về mô hình "hai đỉnh" tiềm ẩn cho thấy nguy cơ cổ phiếu giảm. Mặc dù vậy, Vertex vẫn tiếp tục mở rộng quy trình của mình với việc bắt đầu các thử nghiệm Giai đoạn 3 cho VX-522 cho bệnh xơ nang và VX-880 cho bệnh tiểu đường loại 1, đồng thời đang chuẩn bị cho việc giới thiệu suzetrigine trên thị trường cho cơn đau cấp tính và liệu pháp kết hợp ba lần cho bệnh xơ nang. Đây là những phát triển mới nhất của Vertex, một công ty tiếp tục thu hút đầu tư do các nguyên tắc cơ bản vững chắc và đường ống mở rộng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.