Veligrotug cho thấy hiệu quả bền vững trong thử nghiệm bệnh mắt do tuyến giáp

Investing.com — Viridian Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VRDN), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường khoảng 1 tỷ USD, đã công bố kết quả dài hạn tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 THRIVE cho veligrotug, một phương pháp điều trị bệnh mắt do tuyến giáp (TED). Nghiên cứu cho thấy 70% bệnh nhân đáp ứng với điều trị ở tuần 15 vẫn duy trì đáp ứng ở tuần 52. Theo dữ liệu của InvestingPro, mặc dù công ty duy trì tính thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 19,49, họ đang đối mặt với thách thức đốt tiền đáng kể, điều này khá phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.

Thử nghiệm THRIVE đánh giá hiệu quả của veligrotug, một kháng thể chống thụ thể yếu tố tăng trưởng giống insulin-1 (IGF-1R), được tiêm tĩnh mạch cho bệnh nhân mắc TED hoạt động. Phân tích chính ở tuần 15 được theo dõi kéo dài đến tuần 52. Duy trì đáp ứng được định nghĩa là giảm bền vững ít nhất 2 mm trong lồi mắt, một triệu chứng của TED, mà không làm xấu đi ở mắt còn lại. Đối với các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển này, InvestingPro tiết lộ rằng các nhà phân tích đã đặt mục tiêu giá từ 19 đến 61 USD, phản ánh kỳ vọng khác nhau về tiềm năng của công ty.

Hồ sơ an toàn vẫn nhất quán với các phát hiện trước đó, với phần lớn các tác dụng phụ được báo cáo vào tuần 15 đã được giải quyết vào cuối giai đoạn 52 tuần. Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Viridian, ông Steve Mahoney, bày tỏ sự tự tin vào hồ sơ lâm sàng của veligrotug, gợi ý tiềm năng của thuốc để trở thành một lựa chọn điều trị hàng đầu cho TED nếu được phê duyệt.

Veligrotug đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá, điều này có thể đẩy nhanh quá trình xem xét. Công ty đang đi đúng tiến độ để nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm trong nửa cuối năm 2025 và đang tích cực chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng tại Hoa Kỳ vào năm 2026.

Các thử nghiệm giai đoạn 3 THRIVE và THRIVE-2, cũng bao gồm bệnh nhân TED mãn tính, đánh dấu chương trình then chốt lớn nhất cho bệnh này cho đến nay. Veligrotug đã đạt tất cả các điểm cuối chính và phụ, chứng minh sự cải thiện đáng kể và giải quyết chứng song thị, một dạng nhìn đôi liên quan đến TED.

Kết quả tích cực củng cố vị thế của Viridian khi họ chuẩn bị giới thiệu VRDN-003, kháng thể IGF-1R tiêm dưới da cho TED. Công ty đang phát triển nhiều ứng viên cho việc điều trị TED, với các thử nghiệm lâm sàng then chốt giai đoạn 3 toàn cầu đang diễn ra cho VRDN-003.

Viridian Therapeutics tiếp tục phát triển danh mục đầu tư của mình, bao gồm một loạt các phương pháp điều trị tiềm năng cho các bệnh nghiêm trọng và hiếm gặp. Trọng tâm của công ty vẫn là tận dụng chuyên môn trong khám phá kháng thể và kỹ thuật protein để tạo ra các lựa chọn điều trị khác biệt. Mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro cho thấy mức tiêu thụ tiền mặt nhanh chóng và các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại. Khám phá thêm thông tin chi tiết về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của VRDN thông qua các báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Báo cáo tin tức này dựa trên thông cáo báo chí từ Viridian Therapeutics.

Trong tin tức gần đây khác, Viridian Therapeutics đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá từ FDA cho veligrotug, một phương pháp điều trị bệnh mắt do tuyến giáp (TED). Chỉ định này theo sau hiệu suất thành công của thuốc trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, cho thấy sự cải thiện đáng kể ở bệnh nhân mắc TED. Công ty dự định nộp Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho veligrotug trong nửa cuối năm 2025, với khả năng ra mắt tại Hoa Kỳ vào năm 2026 nếu được phê duyệt. Các nhà phân tích tại Stifel đã duy trì xếp hạng Mua đối với Viridian, trích dẫn tiến độ của công ty hướng tới việc trở thành một đơn vị thương mại và đặt mục tiêu giá 41,00 USD. Họ nhấn mạnh lợi thế cạnh tranh của veligrotug trong thị trường TED do hiệu quả và ít liều lượng cần thiết hơn so với các phương pháp điều trị hiện có. Kết quả quý một của Viridian cho thấy khoản lỗ thấp hơn dự kiến là 0,87 USD mỗi cổ phiếu, vượt qua ước tính, với doanh thu vượt kỳ vọng ở mức 70.000 USD. Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng lên 76,8 triệu USD khi công ty đẩy mạnh các thử nghiệm lâm sàng, kết thúc quý với 636,6 triệu USD tiền mặt và đầu tư. Công ty cũng bổ nhiệm ông Jeff Ajer vào Hội đồng Quản trị, báo hiệu sự chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.