BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RYTM) đã nhận được ý kiến tích cực từ Ủy ban các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để mở rộng việc sử dụng thuốc béo phì, IMCIVREE® (setmelanotide), bao gồm trẻ em từ 2 đến 6 tuổi bị một số rối loạn di truyền hiếm gặp.
Công ty đã thông báo hôm nay rằng CHMP khuyến nghị cấp phép tiếp thị cho IMCIVREE® để điều trị béo phì do hội chứng Bardet Biedl (BBS) hoặc thiếu hụt pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin / kexin type 1 (PCSK1) hoặc thụ thể leptin (LEPR).
Ý kiến tích cực của CHMP hiện đang được Ủy ban châu Âu (EC) xem xét, dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng về việc mở rộng sử dụng setmelanotide vào nửa cuối năm 2024. Hiện tại, IMCIVREE® được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu để điều trị béo phì và kiểm soát cơn đói ở người lớn và trẻ em trên 6 tuổi với các tình trạng di truyền nói trên.
Yann Mazabraud, Phó chủ tịch điều hành, Giám đốc quốc tế tại Rhythm Pharmaceuticals, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc chẩn đoán và điều trị sớm cho trẻ nhỏ mắc các bệnh thần kinh nội tiết hiếm gặp này để ngăn ngừa béo phì nghiêm trọng và các bệnh đi kèm.
Setmelanotide là phương pháp điều trị được ủy quyền đầu tiên ở EU để kiểm soát cơn đói và điều trị béo phì ở bệnh nhân BBS hoặc thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR. Nó cũng được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận để quản lý cân nặng mãn tính ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên với các tình trạng này.
Thuốc hoạt động như một chất chủ vận MC4R, nhắm mục tiêu tăng huyết áp và béo phì nghiêm trọng. Rhythm Pharmaceuticals cũng đang thúc đẩy các chương trình phát triển lâm sàng cho setmelanotide trong các bệnh hiếm gặp khác và các chất chủ vận MC4R nghiên cứu.
Hồ sơ an toàn của setmelanotide bao gồm theo dõi sự thay đổi sắc tố da, nhịp tim, huyết áp, rối loạn kích thích tình dục, trầm cảm và ý tưởng tự tử. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo là tăng sắc tố da, phản ứng tại chỗ tiêm, buồn nôn và đau đầu.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Rhythm Pharmaceuticals.
Trong một tin tức gần đây khác, BofA Securities gần đây đã hạ cấp Rhythm Pharmaceuticals từ 'Mua' xuống 'Trung lập' do doanh số bán Imcivree chậm hơn dự đoán, đặc biệt là đối với Hội chứng Bardet-Biedl.
Triển vọng sửa đổi của công ty phù hợp với ước tính của công ty về việc tạo ra ít nhất 300 triệu đô la doanh thu từ những chỉ dẫn này. Giai đoạn tăng trưởng đáng kể tiếp theo của công ty dự kiến sẽ ra mắt phương pháp điều trị béo phì vùng dưới đồi vào khoảng cuối năm 2026, có khả năng đạt doanh thu cao nhất khoảng 1 tỷ USD.
Rhythm Pharmaceuticals cũng đã báo cáo quý đầu tiên mạnh mẽ vào năm 2024, với nhu cầu nhất quán đối với IMCIVREE và sự gia tăng các đơn thuốc và phê duyệt hoàn trả. Bất chấp những thách thức như thay đổi chương trình Medicaid và ngừng bệnh nhân, công ty vẫn lạc quan về sự tăng trưởng và mở rộng kinh doanh của mình.
Rhythm đã huy động được 150 triệu USD thông qua cổ phiếu ưu đãi chuyển đổi, mở rộng đường băng tài chính đến năm 2026. Đây là những phát triển gần đây trong Rhythm Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ: RYTM) dự đoán quyết định của Ủy ban Châu Âu về việc mở rộng sử dụng thuốc trị béo phì IMCIVREE®, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp một bức tranh hỗn hợp. Theo dữ liệu của InvestingPro, Rhythm tự hào có tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 88,37% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024. Tỷ suất lợi nhuận cao này cho thấy khả năng duy trì lợi nhuận trên các sản phẩm của công ty, đây có thể là một dấu hiệu tích cực cho các nhà đầu tư xem xét khả năng mở rộng thị trường tiềm năng của IMCIVREE.®
Tuy nhiên, công ty hiện đang giao dịch ở mức giá cao / bội số sổ sách là 39,73, cho thấy mức định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó. Điều này có thể phản ánh sự lạc quan của thị trường về triển vọng tăng trưởng của công ty, đặc biệt là trong bối cảnh ý kiến tích cực gần đây từ CHMP. Ngoài ra, doanh thu của công ty đã tăng đáng kể, với tốc độ tăng trưởng 173,52% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024.
Về InvestingPro Tips, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể báo hiệu niềm tin vào hiệu suất trong tương lai của công ty. Tuy nhiên, họ không kỳ vọng công ty sẽ có lãi trong năm nay và giá cổ phiếu đã khá biến động, với tổng lợi nhuận 1 năm là 120,86% tính đến giữa năm 2024. Sự biến động này có thể mang lại cả cơ hội và rủi ro cho các nhà đầu tư.
Vốn hóa thị trường của Rhythm đứng ở mức 2,45 tỷ USD, phản ánh vị thế của nó trên thị trường và sự quan tâm của nhà đầu tư. Hơn nữa, công ty có nhiều tài sản lưu động hơn nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy tình hình tài chính ngắn hạn mạnh mẽ.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Rhythm Pharmaceuticals, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết và mẹo. Hiện tại có 11 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn cho Dược phẩm Rhythm, có thể được truy cập tại https://www.investing.com/pro/RYTM. Độc giả quan tâm đến việc tận dụng những hiểu biết này có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.