Ngân hàng bứt tốc kéo VN-Index lên 1,630 điểm
STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics thông báo hôm thứ Sáu rằng Ủy ban Châu Âu đã cấp phép tiếp thị có điều kiện cho EZMEKLY (mirdametinib) để điều trị u xơ thần kinh dạng đám rối (PN) có triệu chứng, không thể phẫu thuật ở bệnh nhân mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1) từ 2 tuổi trở lên. Thông tin này được công bố trong bối cảnh cổ phiếu SpringWorks đã tăng hơn 30% từ đầu năm đến nay, theo dữ liệu của InvestingPro, với các nhà đầu tư đang mong đợi báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty vào ngày 30 tháng 7.
EZMEKLY trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu cho cả người lớn và trẻ em mắc NF1-PN, một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 135.000 người trên khắp EU. Cột mốc phê duyệt này đã góp phần vào sự tăng trưởng doanh thu ấn tượng 730% của SpringWorks trong 12 tháng qua, theo báo cáo của InvestingPro, nơi cung cấp phân tích tài chính toàn diện và các ProTips bổ sung cho công ty công nghệ sinh học mới nổi này.
Việc phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm ReNeu giai đoạn 2b, cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan là 41% ở người lớn và 52% ở trẻ em. Trong số các bệnh nhân có đáp ứng, 88% người lớn và 90% trẻ em duy trì đáp ứng của họ trong ít nhất 12 tháng.
"Sự phê duyệt này đại diện cho một bước tiến quan trọng, đặc biệt là đối với người lớn trước đây không có phương pháp điều trị được phê duyệt," ông Ignacio Blanco, Chủ tịch Trung tâm Tham chiếu Quốc gia cho Bệnh nhân Người lớn mắc bệnh U xơ thần kinh tại Bệnh viện Đại học Germans Trias i Pujol, Tây Ban Nha cho biết.
Các khối u NF1-PN phát triển dọc theo vỏ dây thần kinh ngoại biên và có thể gây biến dạng, đau đớn và suy giảm chức năng. Khoảng 85% các khối u này được coi là không thể cắt bỏ hoàn toàn bằng phẫu thuật.
Các phản ứng phụ phổ biến nhất ở người lớn bao gồm viêm da dạng mụn trứng cá (83%), tiêu chảy (55%), và buồn nôn (55%), trong khi trẻ em thường gặp tăng creatine phosphokinase trong máu (59%), tiêu chảy (53%), và viêm da dạng mụn trứng cá (43%).
EZMEKLY có dạng viên nang và viên nén phân tán tan trong nước cho bệnh nhân không thể nuốt viên thuốc.
Phương pháp điều trị này đã nhận được sự phê duyệt của FDA tại Hoa Kỳ, nơi nó được tiếp thị dưới tên thương hiệu GOMEKLI. SpringWorks duy trì vị thế tài chính mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 4,33 và nợ tối thiểu, theo phân tích của InvestingPro, đặt công ty ở vị thế thuận lợi cho việc mở rộng thương mại ở cả hai thị trường. Khám phá thêm những hiểu biết và số liệu chi tiết trong Báo cáo Nghiên cứu InvestingPro độc quyền, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong tin tức gần đây khác, Merck KGaA đã hoàn tất việc mua lại SpringWorks Therapeutics với giá 47 USD mỗi cổ phiếu, biến SpringWorks thành công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn. Vụ sáp nhập này diễn ra sau khi nhận được sự chấp thuận của các cơ quan quản lý, bao gồm phê duyệt từ cơ quan chống độc quyền của Đức và việc hết thời hạn chờ đợi Hart-Scott-Rodino tại Hoa Kỳ. Ngoài ra, SpringWorks thông báo rằng Ủy ban về Các Sản phẩm Thuốc dành cho Con người của Cơ quan Y dược Châu Âu đã khuyến nghị nirogacestat để điều trị các khối u desmoid, có thể trở thành liệu pháp được cấp phép đầu tiên cho tình trạng này trong Liên minh Châu Âu. Công ty cũng nhận được khuyến nghị cho việc cấp phép tiếp thị có điều kiện mirdametinib để điều trị u xơ thần kinh dạng đám rối liên quan đến bệnh u xơ thần kinh loại 1, với quyết định dự kiến vào quý 3 năm 2025. SpringWorks đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi các nghị quyết quan trọng, bao gồm việc bầu các giám đốc và phê chuẩn Ernst & Young LLP làm công ty kế toán độc lập, đã được thông qua. Những phát triển này nổi bật tiến triển đáng kể của SpringWorks trong cả hoạt động sáp nhập và phê duyệt thuốc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.