uniQure bắt đầu thử nghiệm liệu pháp gen ALS

LEXINGTON, Mass. và AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen, đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II để điều trị AMT-162, nhắm vào ALS do đột biến SOD1 gây ra. Bệnh nhân đầu tiên đã nhận được một liều trong thử nghiệm EPISOD1, đang được tiến hành trên nhiều trung tâm ở Hoa Kỳ.

Thử nghiệm nhãn mở sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của AMT-162 ở bệnh nhân SOD1-ALS, một bệnh thần kinh vận động hiếm gặp và tiến triển. Tối đa 12 bệnh nhân sẽ được ghi danh vào ba đoàn hệ leo thang liều, được điều trị cùng với một đợt ức chế miễn dịch ngắn.

AMT-162 là một liệu pháp gen dựa trên AAVrh10 được thiết kế để loại bỏ sự biểu hiện của protein SOD1 bị đột biến, gây độc cho các tế bào thần kinh vận động và dẫn đến yếu cơ và cuối cùng là tử vong. Liệu pháp, được quản lý nội bộ, đã được FDA cấp trạng thái Thuốc mồ côi và chỉ định Fast Track.

Thử nghiệm sẽ đo nồng độ protein sợi thần kinh và protein SOD1 để đánh giá các dấu hiệu hiệu quả. Hiện tại, bốn địa điểm của Hoa Kỳ đang hoạt động, với bảy địa điểm khác dự kiến sẽ hoạt động vào quý đầu tiên của năm 2025.

ALS, cụ thể là dạng gây ra bởi đột biến SOD1, dẫn đến mất tế bào thần kinh vận động, dẫn đến teo cơ và suy hô hấp. Người ta ước tính rằng khoảng 3.400 cá nhân trên toàn cầu có SOD1-ALS. Tuổi thọ trung bình sau khi chẩn đoán là ba đến năm năm.

uniQure được công nhận về liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia B và đang thúc đẩy một đường ống điều trị gen cho các bệnh nghiêm trọng khác nhau. Thử nghiệm này đánh dấu chương trình trị liệu gen thứ ba của công ty bước vào giai đoạn lâm sàng.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và chi tiết của phiên tòa có thể được tìm thấy trên trang web clinicaltrials.gov dưới NCT06100276 định danh.

Trong các tin tức gần đây khác, công ty trị liệu gen uniQure đã chứng kiến những phát triển đáng kể trong danh mục đầu tư lâm sàng của mình. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho liệu pháp gen điều tra của công ty, AMT-191, để điều trị bệnh Fabry. Trong khi đó, liệu pháp gen bệnh Huntington của uniQure, AMT-130, đã tạo ra dữ liệu hấp dẫn, dẫn đến các cuộc thảo luận với FDA về khả năng phê duyệt nhanh.

Hơn nữa, Raymond James tiếp tục đưa tin trên uniQure, chỉ định xếp hạng Outperform, làm nổi bật danh mục đầu tư lâm sàng mạnh mẽ của công ty và đường băng tài chính kéo dài đến cuối năm 2027. H.C. Wainwright và Stifel cũng đã duy trì xếp hạng Mua trên uniQure, sau những phát triển tích cực này.

Ngoài ra, uniQure đã trải qua quá trình tái cấu trúc tổ chức đáng kể, bao gồm giảm 65% lực lượng lao động và bán cơ sở sản xuất tại Lexington, Massachusetts. Động thái này là một phần trong chiến lược của công ty nhằm ưu tiên phát triển các chương trình trị liệu gen. Genezen đã mua lại các hoạt động trị liệu gen thương mại của uniQure tại Lexington, tăng cường khả năng phát triển liệu pháp gen toàn cầu.

Cuối cùng, về mặt quản trị, các cổ đông của uniQure đã thông qua việc mở rộng kế hoạch khuyến khích cổ phần của công ty, bổ nhiệm lại thành viên hội đồng quản trị và thông qua các tài khoản thường niên theo luật định năm 2023. Tuy nhiên, Paula Soteropoulos, một giám đốc không điều hành, đã chọn không tái tranh cử tại cuộc họp thường niên tiếp theo. Đây là những diễn biến gần đây trong hoạt động của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) bắt tay vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I / II quan trọng này cho AMT-162, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro.

Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 274,65 triệu đô la, phản ánh vị trí của nó trong lĩnh vực trị liệu gen chuyên biệt. Mặc dù có những phát triển lâm sàng đầy hứa hẹn, uniQure phải đối mặt với một số thách thức tài chính. Theo InvestingPro Tips, công ty đang "nhanh chóng đốt cháy tiền mặt" và "bị tỷ suất lợi nhuận gộp yếu". Điều này thể hiện rõ trong biên lợi nhuận gộp được báo cáo là -606,8% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024.

Tuy nhiên, nó không phải là tất cả ảm đạm cho uniQure. InvestingPro Tips cũng chỉ ra rằng "các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay", điều này có thể một phần là do sự tiến bộ của đường ống lâm sàng của họ, bao gồm cả thử nghiệm AMT-162 cho SOD1-ALS. Ngoài ra, "6 nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới", cho thấy một số lạc quan về triển vọng ngắn hạn của công ty.

Doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 là 27.71 triệu đô la, với mức tăng trưởng doanh thu hàng quý đáng chú ý là 359.37% trong quý 2 năm 2024. Sự tăng trưởng đáng kể này phù hợp với tiến bộ của công ty trong việc đưa các liệu pháp gen ra thị trường.

Điều đáng chú ý là giá cổ phiếu của uniQure đã giảm đáng kể trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận -38,09%. Điều này có thể tạo cơ hội cho các nhà đầu tư tin tưởng vào tiềm năng lâu dài của đường ống trị liệu gen của uniQure.

Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng của uniQure, InvestingPro cung cấp 10 mẹo bổ sung, cung cấp phân tích toàn diện hơn về tiềm năng đầu tư của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.