Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 48 đến 140 đô la mỗi cổ phiếu. Để có phân tích toàn diện và các chỉ số định giá chi tiết, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu RARE đầy đủ, chỉ có trên InvestingPro. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ về cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 48 đến 140 đô la mỗi cổ phiếu. Để có phân tích toàn diện và các chỉ số định giá chi tiết, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu RARE đầy đủ, chỉ có trên InvestingPro.
Hội chứng Sanfilippo loại A, còn được gọi là MPS IIIA, là một bệnh lưu trữ lysosome dẫn đến thoái hóa thần kinh nghiêm trọng, với các triệu chứng thường xuất hiện ở thời thơ ấu. Căn bệnh này ước tính ảnh hưởng đến từ 3.000 đến 5.000 bệnh nhân ở các khu vực tiếp cận thị trường và có tuổi thọ trung bình là 15 năm. Nó được gây ra bởi các đột biến trong gen SGSH, dẫn đến sự tích tụ heparan sulfate và tổn thương tế bào sau đó.
BLA cho UX111 được củng cố bởi dữ liệu từ nghiên cứu Transpher A đang diễn ra, chỉ ra rằng điều trị bằng UX111 dẫn đến giảm nhanh chóng và bền vững nồng độ heparan sulfate dịch não tủy. Sự giảm này tương quan với kết quả phát triển nhận thức được cải thiện khi so sánh với sự tiến triển của bệnh tự nhiên.
UX111 đã được thiết kế như một phương pháp truyền tĩnh mạch một lần bằng cách sử dụng vectơ AAV9 tự bổ sung cung cấp một bản sao chức năng của gen SGSH cho các tế bào. Liệu pháp nhằm giải quyết sự thiếu hụt enzyme cơ bản chịu trách nhiệm cho sự tiến triển của bệnh.
Việc FDA chấp nhận dịch não tủy heparan sulfate làm dấu ấn sinh học để phê duyệt nhanh là một cột mốc quan trọng đối với Ultragenyx. Quyết định này được đưa ra sau các cuộc thảo luận và trình bày dữ liệu tại một hội thảo do Quỹ Reagan-Udall tổ chức cho FDA vào tháng 2 năm 2024.
Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ đối với cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 48 đến 140 đô la mỗi cổ phiếu. Để có phân tích toàn diện và các chỉ số định giá chi tiết, hãy xem Báo cáo Nghiên cứu RARE đầy đủ, chỉ có trên InvestingPro.
Các tác dụng phụ liên quan đến điều trị phổ biến nhất được báo cáo là men gan tăng nhẹ đến trung bình, tất cả đều được giải quyết. Công ty, có kinh nghiệm trong điều trị bệnh hiếm gặp, nhấn mạnh cam kết phát triển thuốc hiệu quả và cung cấp các liệu pháp hiệu quả khẩn cấp.
Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo doanh thu quý 3 năm 2024 tăng đáng kể 42% so với cùng kỳ năm ngoái, đạt 139 triệu đô la. Mặc dù ghi nhận khoản lỗ ròng 134 triệu đô la trong quý, công ty vẫn đi đúng hướng với quy trình lâm sàng của mình và dự kiến đạt được lợi nhuận GAAP vào cuối năm 2026. Ultragenyx đang chuẩn bị cho việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho các phương pháp điều trị nhắm vào các bệnh hiếm gặp, với tiềm năng cho ba liệu pháp mới được tung ra trong những năm tới.
Giám đốc điều hành của công ty, Emil Kakkis, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thực hiện kịp thời trong các chương trình bệnh hiếm gặp và thảo luận về nghiên cứu AURORA đối với hội chứng Angelman. Crysvita, một trong những sản phẩm hàng đầu của công ty, đóng góp 98 triệu đô la vào tổng doanh thu, với dự báo cho năm từ 530 triệu đến 550 triệu đô la. Ultragenyx cũng có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 cho GTX-102 vào cuối năm nay.
Những phát triển gần đây này nhấn mạnh sự tăng trưởng của Ultragenyx trong thị trường bệnh hiếm gặp. Bất chấp khoản lỗ ròng trong quý gần đây, dự trữ tiền mặt mạnh mẽ của công ty là 825 triệu đô la cung cấp nền tảng vững chắc cho việc tiếp tục đầu tư vào các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp. Tập trung chiến lược của công ty vào các đệ trình BLA và ra mắt sản phẩm quốc tế giúp công ty có những thành công tiềm năng trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.