Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
NEW HAVEN, Conn. - Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 3,87 tỷ USD, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho troriluzole, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng mất điều hòa tiểu não cột sống (SCA) và cấp cho nó trạng thái Đánh giá Ưu tiên. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, định vị tốt cho các nỗ lực thương mại hóa tiềm năng. Quá trình xem xét nhanh này được dành riêng cho các loại thuốc có thể đại diện cho những cải thiện đáng kể trong điều trị hoặc cung cấp một liệu pháp mà hiện không tồn tại.
SCA, một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp và đe dọa tính mạng, ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người ở Hoa Kỳ. Troriluzole có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho SCA, nhằm giải quyết nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng. Quyết định của FDA về NDA được dự đoán vào quý III năm 2025.
Việc đệ trình NDA cho troriluzole đã được củng cố bởi các kết quả tích cực từ một nghiên cứu bằng chứng trong thế giới thực, cho thấy tỷ lệ tiến triển bệnh giảm 50-70% trong khoảng thời gian ba năm. Phát hiện quan trọng này cho thấy sự chậm tiến triển của bệnh từ 1,5 đến 2,2 năm ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 56 đến 77 USD/cổ phiếu, Phố Wall tỏ ra lạc quan về triển vọng của công ty. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích chi tiết và 8 thông tin chi tiết chính bổ sung về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Biohaven.
Chương trình phát triển lâm sàng của Biohaven cho troriluzole đã kéo dài hơn tám năm, bao gồm dữ liệu an toàn dài hạn và các thử nghiệm đăng ký quy mô lớn, đa trung tâm đầu tiên trong SCA. Công ty chuẩn bị thương mại hóa troriluzole tại Hoa Kỳ khi có khả năng được phê duyệt vào năm 2025.
Tiến sĩ Melissa Beiner, Trưởng bộ phận Phát triển Lâm sàng SCA tại Biohaven, nhấn mạnh tính cấp bách đối với những bệnh nhân SCA hiện đang phải đối mặt với sự suy giảm không ngừng các chức năng vận động mà không có phương pháp điều trị. Đánh giá ưu tiên của FDA nhấn mạnh nhu cầu cao chưa được đáp ứng trong cộng đồng SCA.
Giáo sư Jeremy Schmahmann, MD, của Trường Y Harvard, ca ngợi việc FDA chấp nhận xem xét là một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân SCA và gia đình của họ, những người từ lâu đã chờ đợi một can thiệp điều trị.
NDA cho troriluzole bao gồm dữ liệu từ hai thử nghiệm đăng ký lớn, đa trung tâm, cùng với một nhánh kiểm soát bên ngoài được cung cấp bởi các nhóm lịch sử tự nhiên độc lập ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Thiết kế nghiên cứu của Biohaven được hướng dẫn bởi hướng dẫn của FDA, đảm bảo sự kết hợp nghiêm ngặt giữa các đối tượng được điều trị với các đối chứng chưa được điều trị.
Biohaven trước đây đã nhận được Chỉ định Fast-Track và Thuốc mồ côi cho troriluzole từ FDA, làm nổi bật tầm quan trọng tiềm năng của liệu pháp trong điều trị SCA. Một giao thức tiếp cận mở rộng hiện đang đăng ký bệnh nhân SCA đủ điều kiện, cung cấp quyền truy cập sớm vào thuốc nghiên cứu trước khi FDA chấp thuận.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng cổ phiếu của Biohaven đã cho thấy sự biến động đáng kể, với beta là 3,91 và hiện đang giao dịch ở mức 38,25 đô la, trong khoảng 52 tuần từ 26,80 đô la đến 62,21 đô la. Để biết phân tích toàn diện và các chỉ số tài chính chi tiết, bao gồm ước tính Giá trị hợp lý và dự báo tăng trưởng, hãy xem báo cáo nghiên cứu đầy đủ có sẵn trên InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, Biohaven Pharmaceutical Holding đã trở thành chủ đề của một số báo cáo của các nhà phân tích. Deutsche Bank đã bắt đầu bảo hiểm cổ phiếu Biohaven với xếp hạng Mua và giá mục tiêu 65 đô la, làm nổi bật tiềm năng tạo ra giá trị ổn định dưới sự lãnh đạo của Giám đốc điều hành Vlad Coric. Công ty cũng nhấn mạnh cơ hội tăng trưởng đáng kể do tài sản lâm sàng giai đoạn trung đến cuối của Biohaven mang lại.
Tương tự, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Biohaven, bình luận về tiến bộ trong nỗ lực nghiên cứu và phát triển của công ty. Công ty ghi nhận kết quả đầy hứa hẹn của chất phân hủy IgG mới của Biohaven, BHV-1300, trong nghiên cứu nhiều liều tăng dần. Trong khi đó, Bernstein nhắc lại xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu Biohaven, bày tỏ niềm tin mạnh mẽ vào tiềm năng điều trị của nền tảng phân hủy của công ty.
RBC Capital Markets đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Biohaven, tăng từ 58 USD lên 61 USD, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Outperform. Công ty dự đoán rằng trọng tâm của nhà đầu tư sẽ là các chất xúc tác sắp tới vào năm 2025, đặc biệt là việc đệ trình lại troriluzole cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh triển vọng tích cực cho nghiên cứu đang diễn ra của Biohaven và các cơ hội thị trường tiềm năng.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.