KQKD quý 3/2025: Bức tranh phân hóa, điểm sáng từ ngân hàng và xây dựng
SAN RAFAEL, Calif. - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 11,1 tỷ USD và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 81,8%, hôm nay đã công bố rằng thuốc PALYNZIQ của họ đã chứng minh mức giảm 49,7% nồng độ phenylalanine (Phe) trong máu ở thanh thiếu niên từ 12-17 tuổi mắc bệnh phenylketonuria (PKU) so với chỉ 0,3% ở những người chỉ được điều trị bằng chế độ ăn. Theo InvestingPro, công ty duy trì Điểm Piotroski hoàn hảo là 9, cho thấy sức mạnh tài chính xuất sắc.
Dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 3 PEGASUS đã được trình bày tại Đại hội Quốc tế lần thứ 15 về Rối loạn Chuyển hóa Bẩm sinh tại Kyoto, Nhật Bản. Nghiên cứu đã thu nhận 55 thanh thiếu niên mắc PKU, trong đó 36 người được điều trị bằng PALYNZIQ và 19 người chỉ theo chế độ ăn. Với tốc độ tăng trưởng doanh thu 18,36% và dòng tiền mạnh mẽ, BioMarin dường như đang ở vị thế tốt để hỗ trợ các chương trình phát triển thuốc của mình.
Sau 72 tuần điều trị, 51,6% người tham gia trong nhóm PALYNZIQ đạt được nồng độ Phe trong máu dưới 600 μmol/L, so với chỉ 5,9% trong nhóm chỉ áp dụng chế độ ăn. Ngoài ra, 38,7% người tham gia được điều trị bằng PALYNZIQ đạt mức dưới 360 μmol/L, và 19,4% đạt mức dưới 120 μmol/L.
Hồ sơ an toàn ở thanh thiếu niên phù hợp với những gì quan sát được ở người lớn, với hầu hết các tác dụng phụ đều có thể kiểm soát được. Các biến cố bất lợi nghiêm trọng (sốc phản vệ) xảy ra ở 5,6% người tham gia, dẫn đến việc ngừng nghiên cứu.
"Những dữ liệu từ nghiên cứu PEGASUS nhấn mạnh tác động mà PALYNZIQ có thể có trong việc giúp thanh thiếu niên trải nghiệm nhiều tự do hơn khỏi gánh nặng của bệnh tật," ông Greg Friberg, Phó Chủ tịch Điều hành và Giám đốc Nghiên cứu & Phát triển tại BioMarin cho biết, theo thông cáo báo chí.
PALYNZIQ hiện được phê duyệt cho người lớn mắc PKU tại Hoa Kỳ, cho người từ 16 tuổi trở lên tại EU, Canada và Brazil, và cho người từ 15 tuổi trở lên tại Nhật Bản. BioMarin dự định đệ trình dữ liệu nghiên cứu PEGASUS lên các cơ quan y tế toàn cầu trong nửa cuối năm 2025 để mở rộng chỉ định được phê duyệt bao gồm cả thanh thiếu niên.
PKU là một tình trạng di truyền ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở các khu vực mà BioMarin hoạt động. Tình trạng này đòi hỏi quản lý chế độ ăn nghiêm ngặt để ngăn ngừa tích tụ Phe, điều có thể gây ra các biến chứng thần kinh. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá thấp, với nhiều ProTips nổi bật về vị thế tài chính mạnh mẽ và tiềm năng tăng trưởng của công ty. Khám phá những hiểu biết chi tiết và phân tích toàn diện trong Báo cáo Nghiên cứu Pro, có sẵn độc quyền cho người đăng ký InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, BioMarin Pharmaceutical Inc. đã báo cáo kết quả tài chính quý hai vượt quá kỳ vọng của các nhà phân tích, khiến Stifel tái khẳng định xếp hạng Mua với mức giá mục tiêu 91,00 USD. Công ty đã vượt qua ước tính lợi nhuận và nâng cao hướng dẫn thu nhập trên mỗi cổ phiếu cho năm nay. UBS cũng nâng mức giá mục tiêu cho BioMarin lên 114,00 USD, duy trì xếp hạng Mua, trích dẫn việc thực hiện mạnh mẽ trong lĩnh vực liệu pháp thay thế enzyme và dữ liệu đầy hứa hẹn từ sản phẩm ’333. Ngoài ra, BioMarin đã công bố việc mua lại Inozyme, một công ty thay thế enzyme, với giá 270 triệu USD tiền mặt, với Bernstein nâng mức giá mục tiêu lên 95,00 USD sau thương vụ này. Việc mua lại này đánh dấu giao dịch lớn đầu tiên dưới thời CEO Alexander Hardy. Cantor Fitzgerald tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mức giá mục tiêu 90,00 USD, nhấn mạnh hiệu suất tích cực của BioMarin trong toàn bộ danh mục sản phẩm. Oppenheimer cũng bày tỏ sự tin tưởng vào dòng sản phẩm Voxzogo của công ty, duy trì xếp hạng Vượt Trội với mức giá mục tiêu 98,00 USD. Những phát triển này cho thấy các động thái chiến lược và hiệu suất tài chính mạnh mẽ của BioMarin đang được nhiều công ty phân tích đánh giá cao.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.