Mỹ sẽ áp thuế 50% với các đối tác “thiếu thiện chí”
DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các bệnh hệ thần kinh trung ương với vốn hóa thị trường 528 triệu USD, đang tiến gần đến thử nghiệm then chốt cho ứng viên liệu pháp gen TSHA-102 sau khi thống nhất với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Liệu pháp này được thiết kế cho bệnh nhân mắc hội chứng Rett, một rối loạn thần kinh nghiêm trọng. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 5,35, cho thấy sự ổn định tài chính ngắn hạn vững chắc mặc dù đang trong giai đoạn phát triển trước khi có doanh thu.
Quyết định này được đưa ra sau khi phân tích nghiên cứu lịch sử tự nhiên của Quỹ Hội chứng Rett Quốc tế, cho thấy cơ hội tiến triển phát triển ở bệnh nhân trên sáu tuổi là không đáng kể. Ngược lại, tất cả người tham gia trong thử nghiệm REVEAL giai đoạn đầu đều cho thấy sự cải thiện sau khi nhận TSHA-102. Cổ phiếu đã thể hiện động lực mạnh mẽ, đạt mức lợi nhuận từ đầu năm đến nay trên 50%, mặc dù phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng công ty hiện đang giao dịch trên Giá trị Hợp lý của nó.
Thử nghiệm then chốt sắp tới với một nhánh, nhãn mở sẽ có sự tham gia của 15 bệnh nhân, mỗi người đóng vai trò là đối chứng của chính mình. Điểm cuối chính sẽ là việc đạt được hoặc lấy lại các cột mốc phát triển. FDA đã khuyên Taysha nộp giao thức thử nghiệm và kế hoạch phân tích thống kê như một bổ sung cho đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND), dự kiến trong quý hiện tại. Việc bắt đầu thử nghiệm dự kiến vào quý ba năm 2025.
Dữ liệu lâm sàng từ thử nghiệm REVEAL, với ngày cắt giảm là ngày 19 tháng 5 năm 2025, báo cáo sự đạt được các cột mốc phát triển ở tất cả 10 bệnh nhân từ 6-21 tuổi được điều trị bằng TSHA-102. Những cột mốc này khó có thể đạt được mà không có điều trị, dựa trên nghiên cứu lịch sử tự nhiên. Liều cao của TSHA-102 cho thấy tác dụng nhanh hơn và sâu sắc hơn so với liều thấp.
Dữ liệu an toàn, tính đến ngày 20 tháng 5 năm 2025, cho thấy TSHA-102 nhìn chung được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc độc tính giới hạn liều liên quan đến điều trị.
TSHA-102 là liệu pháp gen dựa trên virus liên kết adeno (AAV) cung cấp dạng chức năng của gen MECP2 cho hệ thần kinh trung ương. Nó bao gồm công nghệ Yếu tố Tự điều chỉnh Đáp ứng miRNA (miRARE) mới để kiểm soát mức MECP2.
Hội chứng Rett, chủ yếu ảnh hưởng đến nữ giới, là một trong những nguyên nhân di truyền phổ biến nhất gây khuyết tật trí tuệ nghiêm trọng. Hiện tại không có phương pháp điều trị được phê duyệt nào giải quyết nguyên nhân gốc rễ di truyền của rối loạn này.
Báo cáo này dựa trên thông cáo báo chí từ Taysha Gene Therapies, Inc.
Trong tin tức gần đây khác, Taysha Gene Therapies đã báo cáo kết quả tài chính quý một năm 2025, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty đạt được thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -0,08 USD, vượt dự báo -0,09 USD, và báo cáo doanh thu 2,3 triệu USD, vượt mức kỳ vọng 1,91 triệu USD. Những kết quả này đi kèm với tiến bộ đáng kể trong các thử nghiệm liệu pháp gen của họ cho hội chứng Rett, vẫn là trọng tâm chính của công ty. Ngoài ra, Taysha đã đảm bảo nguồn tiền mặt đến quý bốn năm 2026, đảm bảo hỗ trợ liên tục cho các hoạt động của họ. Trong các phát triển quy định, Taysha đã đạt được thỏa thuận với FDA về các yếu tố quan trọng của nghiên cứu then chốt cho ứng viên liệu pháp gen TSHA-102, đây là một bước tiến đáng chú ý trong nỗ lực phát triển lâm sàng của họ. Công ty phân tích Baird duy trì xếp hạng Vượt trội cho Taysha, tái khẳng định mục tiêu giá 7 USD, phản ánh sự tin tưởng vào những tiến bộ và tiềm năng của công ty. Các nhà đầu tư đang háo hức chờ đợi thiết kế nghiên cứu chi tiết và thông tin sâu hơn, mà Taysha dự định công bố tại hội nghị Quỹ Hội chứng Rett Quốc tế sắp tới. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh tiến trình chiến lược của Taysha trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.