LONDON - Syncona Ltd, một nhà đầu tư khoa học đời sống nổi tiếng, đã thông báo thông qua công ty danh mục đầu tư Spur Therapeutics rằng họ đã quan sát thấy kết quả tích cực từ nghiên cứu galileo-1 giai đoạn I / II của FLT201, một ứng cử viên liệu pháp gen mới cho bệnh Gaucher. Những phát hiện này đã được trình bày tại Đại hội thường niên lần thứ 31 của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Châu Âu (ESGCT) được tổ chức tại Rome, Ý.
Thử nghiệm có sự tham gia của sáu bệnh nhân được truyền FLT201 một lần với liều 4,5e11 vg / kg. Họ đã được theo dõi trong một khoảng thời gian từ bảy đến 15 tháng sau khi dùng thuốc. Kết quả hiệu quả dựa trên năm bệnh nhân, với một bệnh nhân bị loại trừ do các kháng thể trung hòa tồn tại từ trước chống lại capsid AAVS3 cung cấp FLT201. Các phân tích an toàn bao gồm tất cả những người tham gia, với việc điều trị cho thấy một hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi.
Dữ liệu từ nghiên cứu, tính đến ngày 27 tháng 9 năm 2024, cho thấy không có phản ứng truyền dịch, độc tính hạn chế liều hoặc các tác dụng phụ nghiêm trọng. Liệu pháp này đã dẫn đến giảm nồng độ lyso-Gb1 lâu dài, một dấu ấn sinh học quan trọng của đáp ứng lâm sàng trong bệnh Gaucher, từ 42% đến 96%. Những giảm này đã được quan sát thấy ngay cả ở những bệnh nhân có nồng độ lyso-Gb1 cao mặc dù liệu pháp thay thế enzyme (ERT) hoặc liệu pháp giảm cơ chất (SRT) trước đó.
Cải thiện gánh nặng tủy xương đã được ghi nhận ở cả năm bệnh nhân, cho thấy FLT201 tiếp cận các mô sâu hơn không được nhắm mục tiêu hiệu quả bởi các phương pháp điều trị hiện có. Ngoài ra, liệu pháp này có liên quan đến việc duy trì hoặc cải thiện thể tích lá lách và gan, nồng độ hemoglobin và số lượng tiểu cầu sau khi rút ERT hoặc SRT.
Chris Hollowood, Giám đốc điều hành của Syncona Investment Management Limited và Chủ tịch của Spur Therapeutics, nhận xét về tầm quan trọng của dữ liệu, nhấn mạnh tiềm năng của FLT201 trong việc tác động đáng kể đến bối cảnh điều trị bệnh Gaucher. Ông tuyên bố dữ liệu hỗ trợ độ bền của FLT201 và tiềm năng của nó để mang lại lợi ích lâu dài so với các phương pháp điều trị hiện tại. Kết quả thử nghiệm tích cực cũng củng cố uy tín của công nghệ Spur và hỗ trợ tiến triển đường ống tiền lâm sàng thành các rối loạn phổ biến hơn như bệnh Parkinson.
Syncona đang chuẩn bị hỗ trợ Spur Therapeutics khi tiến tới bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn III vào năm dương lịch 2025. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Syncona Ltd.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.