LANGHORNE, Pa. - Savara Inc. (NASDAQ: SVRA), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các bệnh hô hấp hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng thử nghiệm lâm sàng IMPALA-2 Giai đoạn 3 của họ đã đáp ứng các điểm cuối chính và phụ.
Thử nghiệm đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của molgramostim, một loại thuốc dạng hít, trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh protein phế nang phổi tự miễn (aPAP).
Điểm cuối chính là sự thay đổi so với đường cơ sở ở Tuần 24 trong phần trăm dự đoán khả năng khuếch tán của phổi đối với carbon monoxide (DLCO), cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê so với giả dược. Hiệu ứng này được duy trì ở Tuần 48, cho thấy độ bền của phương pháp điều trị.
Các điểm cuối phụ bao gồm cải thiện Tổng điểm Bảng câu hỏi hô hấp St. George (SGRQ) ở Tuần 24 và khả năng tập thể dục ở Tuần 48. SGRQ đo lường sức khỏe tổng thể, cuộc sống hàng ngày và nhận thức hạnh phúc, với sự thay đổi tiêu cực so với đường cơ sở cho thấy sự cải thiện.
Molgramostim được dung nạp tốt, với tần suất tương tự của các tác dụng phụ ở cả nhóm điều trị và giả dược. Đáng chú ý, 97% người tham gia đã hoàn thành điều trị mù đôi 48 tuần mà không có tác dụng phụ liên quan đến thuốc thử nghiệm dẫn đến ngừng thuốc. Hơn nữa, tất cả các bệnh nhân hoàn thành giai đoạn mù đôi đã chọn tham gia vào giai đoạn mở nhãn 96 tuần tiếp theo.
Bruce Trapnell, MD, Giáo sư Y khoa và Nhi khoa tại Đại học Y khoa Cincinnati và Điều tra viên lâm sàng chính của thử nghiệm IMPALA-2, nhấn mạnh nhu cầu cao chưa được đáp ứng về phương pháp điều trị hiệu quả cho aPAP và tiềm năng của molgramostim như một lựa chọn an toàn và hiệu quả.
Giám đốc điều hành của Savara, Matt Pauls, bày tỏ ý định của công ty là hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học vào nửa đầu năm 2025. Ông cũng nhấn mạnh hồ sơ lợi ích-rủi ro thuận lợi của thuốc, có thể định vị molgramostim là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho aPAP ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
Molgramostim đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và Liệu pháp đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, cũng như các chỉ định tương tự từ các cơ quan quản lý châu Âu và Vương quốc Anh.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Savara Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, công ty dược phẩm sinh học Savara Inc. đã trở thành tâm điểm chú ý của các nhà phân tích, với cả Piper Sandler và Oppenheimer đều duy trì triển vọng tích cực. Piper Sandler tái khẳng định xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá $ 16.00, bày tỏ sự tin tưởng vào kết quả dữ liệu IMPALA-2 sắp tới. Công ty dự đoán rằng dữ liệu sắp tới sẽ cung cấp những hiểu biết có giá trị về bối cảnh thị trường và nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị bệnh protein phế nang phổi tự miễn (aPAP).
Tương tự, Oppenheimer đã nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu của Savara lên 11,00 đô la, tăng từ mức 9,50 đô la trước đó và nhắc lại xếp hạng Outperform. Sự điều chỉnh này theo sau Hội nghị Quốc tế Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ, nơi nâng cao đáng kể nhận thức về aPAP đã được nhấn mạnh. Yếu tố chính góp phần vào triển vọng tích cực này là việc giới thiệu xét nghiệm máu chẩn đoán chính xác 100% cho căn bệnh này.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sau khi công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng thành công cho Savara Inc. (NASDAQ: SVRA), các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Savara ở mức 525,12 triệu USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tin tức sau khi thử nghiệm. Bất chấp kết quả lâm sàng tích cực, các chỉ số tài chính của Savara cho thấy những thách thức, với tỷ lệ Giá / Thu nhập (P / E) âm -10,23 và tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -8,14, cho thấy công ty vẫn chưa đạt được lợi nhuận.
Mẹo InvestingPro nêu bật các khía cạnh tài chính quan trọng của Savara, chẳng hạn như nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đây là một dấu hiệu tích cực cho sức mạnh bảng cân đối kế toán của công ty. Tuy nhiên, công ty có tỷ suất lợi nhuận gộp yếu, bằng chứng là lợi nhuận gộp - 52.33 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024. Các nhà phân tích thận trọng, dự đoán rằng thu nhập ròng dự kiến sẽ giảm trong năm nay và không dự đoán công ty sẽ có lãi trong cùng khung thời gian. Ngoài ra, trong khi tài sản lưu động của Savara vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy sức khỏe tài chính ngắn hạn tốt, công ty đã không có lãi trong mười hai tháng qua và không trả cổ tức cho cổ đông, đây có thể là mối quan tâm đối với các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về triển vọng tài chính và tiềm năng thị trường của Savara, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Có thêm 6 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp thêm hướng dẫn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của công ty. Độc giả quan tâm có thể khám phá những mẹo này bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/SVRA và có thể tận dụng thêm 10% giảm giá cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.