RICHMOND, California - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), một công ty y học bộ gen với vốn hóa thị trường là 492 triệu đô la, hôm nay đã công bố việc mua lại quyền phát triển và thương mại hóa cho giroctocogene fitelparvovec, một ứng cử viên liệu pháp gen cho bệnh máu khó đông A, sau Pfizer Inc. quyết định chấm dứt hợp tác của họ. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty đã chứng kiến hiệu suất cổ phiếu đáng chú ý, với lợi nhuận 614% trong sáu tháng qua, mặc dù phải đối mặt với những thách thức với việc đốt tiền mặt. Sangamo sẽ xem xét tất cả các lựa chọn có sẵn, bao gồm cả việc tìm kiếm một đối tác mới, để thúc đẩy chương trình sau khi kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 tích cực.
Thử nghiệm AFFINE, hoàn thành vào tháng 7 năm 2024, đã đáp ứng các mục tiêu chính và phụ chính, chứng minh hiệu quả của liệu pháp so với dự phòng tiêu chuẩn ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A từ trung bình đến nặng. Bất chấp những kết quả này, Pfizer sẽ không tiến hành đệ trình theo quy định hoặc thương mại hóa, khiến Sangamo giành lại quyền kiểm soát chương trình có hiệu lực từ ngày 21 tháng 4 năm 2025. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, duy trì tỷ lệ hiện tại là 1,35, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng thúc đẩy chương trình một cách độc lập. Người đăng ký có thể truy cập thêm 12 ProTips và các chỉ số tài chính toàn diện trên nền tảng. Công ty bày tỏ sự thất vọng nhưng vẫn cam kết tìm kiếm một con đường phía trước cho phương pháp điều trị đầy hứa hẹn.
Giám đốc điều hành Sangamo Sandy Macrae nhấn mạnh tiềm năng của liệu pháp như một phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống và sự cống hiến của công ty trong việc thúc đẩy quy trình y học bộ gen của mình. Trong khi cổ phiếu của công ty giao dịch gần với Giá trị hợp lý của InvestingPro, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, với doanh thu giảm 74% trong mười hai tháng qua xuống còn 52,29 triệu đô la. Để biết thông tin chi tiết và phân tích của chuyên gia, hãy cân nhắc truy cập Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp toàn diện có sẵn trên InvestingPro, bao gồm báo cáo này và 1.400+ cổ phiếu Hoa Kỳ khác. Các dự án đang diễn ra của Sangamo bao gồm một đường ống tập trung vào thần kinh học và một chương trình trị liệu gen Fabry, với một đơn xin cấp phép sinh học tiềm năng dự kiến sẽ nộp vào nửa cuối năm 2025.
Là một phần của quá trình chuyển đổi, tất cả những người tham gia thử nghiệm AFFINE sẽ tiếp tục được theo dõi. Kết quả tích cực của thử nghiệm cho thấy tỷ lệ chảy máu hàng năm sau điều trị giảm đáng kể về mặt thống kê, với giroctocogene fitelparvovec thường được dung nạp tốt.
Công ty cũng nhấn mạnh quan hệ đối tác với Genentech và Astellas, cùng với các cuộc thảo luận nâng cao cho chương trình liệu pháp gen Fabry, là động lực cho đường ống dẫn y học gen thần kinh của mình. Việc đăng ký cho nghiên cứu Giai đoạn 1/2 của ST-503 đối với bệnh thần kinh sợi nhỏ vô căn dự kiến sẽ bắt đầu vào giữa năm 2025 và việc nộp Ủy quyền Thử nghiệm Lâm sàng cho chương trình bệnh prion được lên kế hoạch vào quý 4 năm 2025, phụ thuộc vào việc đảm bảo tài trợ bổ sung.
Sangamo Therapeutics tập trung vào việc phát triển các loại thuốc gen cho các bệnh thần kinh nghiêm trọng với các lựa chọn điều trị hạn chế hoặc không có. Cách tiếp cận của công ty liên quan đến các bộ điều chỉnh biểu sinh ngón tay kẽm và nền tảng khám phá capsid để có khả năng giải quyết các rối loạn thần kinh và mở rộng khả năng phân phối.
Tin tức này dựa trên một thông cáo báo chí và phản ánh những kỳ vọng và kế hoạch hiện tại của Sangamo về tương lai của ứng cử viên liệu pháp gen và các dự án đang diễn ra.
Trong một tin tức gần đây khác, Sangamo Therapeutics đã ký một thỏa thuận cấp phép trị giá 20 triệu đô la với Astellas Pharma, cấp cho Astellas giấy phép độc quyền trên toàn thế giới đối với công nghệ capsid STAC-BBB của Sangamo cho các ứng dụng liệu pháp gen trong các bệnh thần kinh. Công nghệ này, được phát triển bởi Sangamo, nhằm giải quyết những thách thức liên quan đến điều trị rối loạn thần kinh. Thỏa thuận này có khả năng mang lại cho Sangamo tới 1,3 tỷ đô la các khoản thanh toán quan trọng và tiền bản quyền theo cấp độ trên doanh thu ròng của các sản phẩm được phát triển thông qua sự hợp tác.
Ngoài ra, Sangamo đã trải qua một đợt tăng vọt về cổ phiếu sau quyết định của Roche ngừng chương trình trị liệu gen Pfizerr hemophilia A. Sangamo hiện đang hợp tác với Pfizer về một liệu pháp gen cạnh tranh nhắm mục tiêu vào cùng một tình trạng.
Hơn nữa, Truist Securities đã nâng cấp cổ phiếu của Sangamo từ Giữ lên Mua, nêu bật một số phát triển quan trọng như Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) và Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) tiềm năng cho liệu pháp gen Hemophilia A giai đoạn 3 vào đầu năm 2025. Họ cũng lưu ý dữ liệu đầy đủ dự kiến để điều trị bệnh Fabry trong nửa đầu năm 2025, có khả năng khiến Sangamo trở thành một đối tác hấp dẫn để thúc đẩy điều trị.
Cuối cùng, trong cuộc gọi thu nhập quý III năm 2024, Sangamo đã báo cáo những lợi ích đáng kể của Pfizer trong các chương trình liệu pháp gen của họ, bao gồm tiến bộ trong chương trình bệnh Fabry và sự hợp tác với Pfizer về phương pháp điều trị bệnh máu khó đông A. Họ đang chuẩn bị cho nhiều đệ trình BLA và nhận được khoản thanh toán cột mốc 50 triệu đô la từ Genentech, cho thấy tình hình tài chính vững chắc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.