Mỹ cảnh báo áp thuế lên đến 100% đối với các quốc gia mua dầu của Nga
RICHMOND, Calif. - Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SGMO), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 103 triệu USD và doanh thu 12 tháng gần nhất đạt 64 triệu USD, đã công bố kết quả tích cực từ nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 1/2 STAAR về isaralgagene civaparvovec, một liệu pháp gen dành cho người lớn mắc bệnh Fabry. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý mặc dù tình hình tài chính đang gặp thách thức.
Nghiên cứu cho thấy độ dốc tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình hàng năm tích cực ở mức 1,965 mL/phút/1,73m²/năm tại thời điểm 52 tuần trên tất cả 32 bệnh nhân được điều trị. Chỉ số này, mà FDA đã đồng ý sẽ là cơ sở chính để phê duyệt theo quy trình Phê duyệt Nhanh, trái ngược với độ dốc eGFR giảm thường thấy ở các phương pháp điều trị hiện tại. Cổ phiếu của công ty, đã giảm hơn 80% trong sáu tháng qua, có thể sẽ thu hút sự quan tâm trở lại sau những kết quả tích cực này.
Các bệnh nhân đã đạt 104 tuần theo dõi vẫn duy trì độ dốc eGFR trung bình hàng năm tích cực ở mức 1,747 mL/phút/1,73m²/năm. Công ty lưu ý rằng các nghiên cứu đã công bố về các phương pháp điều trị hiện tại cho thấy độ dốc eGFR trung bình hàng năm ước tính dao động từ -2,2 đến -0,4 mL/phút/1,73m²/năm.
Tất cả 18 bệnh nhân bắt đầu nghiên cứu với liệu pháp thay thế enzyme đã ngừng điều trị đó và vẫn tiếp tục không sử dụng. Liệu pháp này cũng cho thấy biểu hiện hoạt động của enzyme alpha-galactosidase A được duy trì lên đến 4,5 năm ở bệnh nhân được điều trị lâu nhất.
Phương pháp điều trị cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi mà không cần điều kiện tiên quyết. Hầu hết các tác dụng phụ đều ở mức nhẹ đến trung bình, với các triệu chứng phổ biến nhất là sốt, COVID-19, đau đầu và viêm mũi họng.
Dựa trên những kết quả này, Sangamo dự định nộp đơn xin cấp phép Sinh phẩm (Biologics License Application) lên FDA vào năm 2026.
Bệnh Fabry là một rối loạn tích tụ lysosome do đột biến gen GLA, dẫn đến hoạt động enzyme thiếu hụt có thể gây tổn hại các cơ quan quan trọng bao gồm thận, tim, thần kinh và da.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Sangamo BioSciences đã tích cực tham gia vào các phát triển chiến lược. Công ty đã báo cáo kết quả kinh doanh quý 1 năm 2025, nhấn mạnh sự hợp tác quan trọng với Eli Lilly, có thể mang lại tới 1,4 tỷ USD tiền thanh toán theo cột mốc. Mặc dù vậy, việc thiếu kết quả tài chính tức thời hoặc điều chỉnh hướng dẫn đã dẫn đến sự sụt giảm đáng kể giá trị cổ phiếu. Công ty cũng đã đảm bảo 23 triệu USD tài chính, nhằm kéo dài khả năng tài chính và hỗ trợ các cuộc đàm phán đang diễn ra cho chương trình bệnh Fabry. Các nhà phân tích từ Jefferies đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Sangamo, giảm xuống 1,50 USD trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, cho thấy sự lạc quan thận trọng về tương lai của công ty. Trong khi đó, H.C. Wainwright tiếp tục duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 10 USD, trích dẫn sự tin tưởng vào chiến lược ngắn hạn và các cột mốc sắp tới của Sangamo. Sangamo đang chuẩn bị cho các sự kiện quan trọng sắp tới, bao gồm đơn xin cấp phép Sinh phẩm tiềm năng cho phương pháp điều trị bệnh Fabry vào năm 2026. Ngoài ra, các tiến triển trong danh mục điều trị như ST-503 và ST-506 đang tiến triển, với kết quả sơ bộ dự kiến vào cuối năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.