Rhythm Pharmaceuticals sẽ công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 2 cho thuốc điều trị béo phì

BOSTON - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM), hiện được định giá 4,14 tỷ đô la và giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 69,89 đô la, sẽ tổ chức cuộc họp báo và phát trực tuyến vào thứ Tư để công bố kết quả sơ bộ từ thử nghiệm Giai đoạn 2 của bivamelagon, một chất đồng vận thụ thể melanocortin-4 dạng uống đang được nghiên cứu ở bệnh nhân mắc bệnh béo phì do suy giảm vùng dưới đồi. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty đã mang lại lợi nhuận ấn tượng 51,71% trong năm qua.

Công ty sẽ trình bày dữ liệu từ phần thử nghiệm có đối chứng với giả dược ngẫu nhiên vào lúc 8:00 sáng giờ ET. Nghiên cứu đánh giá 28 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, những người được dùng bivamelagon ở ba mức liều khác nhau (200 mg, 400 mg hoặc 600 mg) hoặc giả dược hàng ngày trong 14 tuần. Mặc dù công ty duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 89,62%, các nhà phân tích của InvestingPro lưu ý rằng khả năng sinh lời vẫn là lĩnh vực trọng tâm cho các nhà đầu tư.

Tiêu chí chính của thử nghiệm là sự thay đổi chỉ số khối cơ thể từ mức cơ sở sau thời gian điều trị. Bệnh nhân có thể tiếp tục liệu pháp trong giai đoạn mở rộng nhãn mở lên đến 52 tuần.

Béo phì do suy giảm vùng dưới đồi là một tình trạng thần kinh nội tiết hiếm gặp, phù hợp với trọng tâm của Rhythm trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến chuyển hóa và điều hòa cân nặng.

Sản phẩm chủ lực của công ty, IMCIVREE (setmelanotide), đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu và Vương quốc Anh để điều trị một số rối loạn béo phì di truyền, bao gồm hội chứng Bardet-Biedl và thiếu hụt pro-opiomelanocortin, proprotein convertase subtilisin/kexin loại 1, hoặc thụ thể leptin.

Bivamelagon đại diện cho nỗ lực của Rhythm nhằm mở rộng danh mục các chất đồng vận MC4R ngoài setmelanotide. Công ty cũng đang phát triển một chất đồng vận MC4R nghiên cứu khác có tên RM-718 và phát triển các phương pháp điều trị tăng insulin bẩm sinh.

Việc công bố các kết quả thử nghiệm này diễn ra khi Rhythm tiếp tục xây dựng danh mục các phương pháp điều trị nhắm vào các rối loạn chuyển hóa hiếm gặp. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Rhythm Pharmaceuticals, bao gồm 13 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro để xem báo cáo nghiên cứu đầy đủ.

Bài viết này dựa trên thông tin từ thông cáo báo chí của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Rhythm Pharmaceuticals đã thu hút sự chú ý với một số phát triển quan trọng. Leerink Partners đã bắt đầu đánh giá công ty với xếp hạng Vượt trội, nhấn mạnh chiến lược tăng trưởng doanh thu của Rhythm thông qua các phương pháp điều trị béo phì di truyền hiếm gặp, và đặt mục tiêu giá 88 đô la. Citizens JMP cũng tái khẳng định xếp hạng Vượt trội Thị trường với mục tiêu giá 84 đô la, nhấn mạnh tiềm năng của chất đồng vận MC4R dạng uống của Rhythm, bivamelagon, dự kiến sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị thuận tiện cho béo phì do suy giảm vùng dưới đồi (HO). Jefferies duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu giá 80 đô la, lưu ý dữ liệu Giai đoạn II và Giai đoạn IB sắp tới cho các phương pháp điều trị HO là triển vọng tăng trưởng chính.

Rhythm Pharmaceuticals đang phát triển danh mục sản phẩm với setmelanotide, một loại thuốc có khả năng trở thành phương pháp điều trị HO được phê duyệt đầu tiên, với kế hoạch đệ trình quy định vào năm 2025. Loại thuốc này đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm Giai đoạn 3, bao gồm việc giảm đáng kể chỉ số BMI. Citizens JMP dự đoán tăng trưởng doanh số đáng kể cho setmelanotide vào năm 2032, đồng thời cũng nhấn mạnh tiềm năng của bivamelagon trong việc mở rộng bảo hộ bằng sáng chế đến năm 2045. Ngoài ra, Rhythm đang phát triển RM-718, một chất đồng vận MC4R tiêm dưới da hàng tuần, với dữ liệu ban đầu dự kiến vào cuối năm 2025. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Rhythm trong việc giải quyết các bệnh thần kinh nội tiết hiếm gặp và mở rộng cơ hội thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.