WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX) đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 2 của revumenib để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính NPM1 (mNPM1) đột biến tái phát hoặc chịu lửa (AML). Thử nghiệm AUGMENT-101 đã đạt được điểm cuối chính, báo cáo thuyên giảm hoàn toàn (CR) và CR với tỷ lệ phục hồi huyết học một phần (CRh) là 23% ở những người trưởng thành có giá trị. Thử nghiệm cũng chứng minh tỷ lệ đáp ứng tổng thể 47% ở nhóm bệnh nhân được điều trị trước, bao gồm 75% tiếp xúc trước với venetoclax, một phương pháp điều trị AML phổ biến.
Nghiên cứu bao gồm 64 bệnh nhân trưởng thành, với độ tuổi trung bình là 65, những người đã nhận được nhiều dòng trị liệu trước đó. Hồ sơ an toàn là thuận lợi, chỉ có 5% bệnh nhân ngừng thuốc do các tác dụng phụ liên quan đến điều trị. Các tác dụng phụ nghiêm trọng thường gặp nhất là kéo dài QTc, thiếu máu, giảm bạch cầu trung tính do sốt, hội chứng biệt hóa và giảm số lượng tiểu cầu.
Giám đốc điều hành của Syndax, Michael A. Metzger, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của revumenib, đặc biệt là với sự chấp thuận dự kiến của FDA cho một phương pháp điều trị bệnh bạch cầu liên quan vào quý IV năm 2024. Với dữ liệu tích cực này, Syndax đang chuẩn bị cho việc nộp đơn đăng ký thuốc mới (sNDA) bổ sung vào nửa đầu năm 2025.
Tiến sĩ Eytan M. Stein từ Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering nhấn mạnh tầm quan trọng của những kết quả này đối với dân số bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế và tiên lượng xấu. Những phát hiện này đặc biệt đáng khích lệ với số lượng người tham gia trước đây đã thất bại trong điều trị venetoclax.
Công ty có kế hoạch trình bày thêm dữ liệu tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ vào tháng 12/2024 và bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng bổ sung vào cuối năm nay. Những phát triển này là một phần trong nỗ lực rộng lớn hơn của Syndax để khám phá những lợi ích lâm sàng của revumenib đối với các bệnh bạch cầu cấp tính khác nhau.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Syndax Pharmaceuticals và không bao gồm bất kỳ xác minh độc lập nào về các tuyên bố. Thông tin phản ánh kỳ vọng hiện tại của công ty và có thể thay đổi khi có thêm dữ liệu.
Trong các tin tức gần đây khác, Syndax Pharmaceuticals đã nhấn mạnh tiến bộ tài chính và lâm sàng của mình trong cuộc gọi thu nhập quý 3 năm 2024. Công ty đã công bố một thỏa thuận bản quyền đáng kể trị giá 350 triệu đô la với Royalty Pharma cho Niktimvo, nhằm tăng cường tình hình tài chính và hỗ trợ thương mại hóa Niktimvo và revumenib. Sự chấp thuận của FDA đối với Niktimvo đối với bệnh ghép mãn tính so với vật chủ và sự chấp thuận dự kiến của revumenib cho bệnh bạch cầu cấp tính đã được nhấn mạnh là những thành tựu đáng chú ý.
Syndax báo cáo 399,6 triệu USD tiền mặt tính đến ngày 30/9, với chi phí hoạt động trong quý 3 ở mức 102,1 triệu USD. Hướng dẫn năm 2024 đã được điều chỉnh thành 365 triệu đô la đến 370 triệu đô la. Công ty đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại Niktimvo vào đầu quý 1 năm 2025, nhắm mục tiêu thị trường trị giá 1,5 tỷ đến 2 tỷ đô la cho điều trị cGVHD bậc ba.
Dữ liệu lâm sàng của Revumentib cho thấy nhiều hứa hẹn, với kế hoạch trình bày tại một hội nghị sắp tới và bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng. Mặc dù thiếu một mốc thời gian cụ thể để kết thúc dữ liệu thử nghiệm HOVON, Syndax lạc quan về triển vọng thương mại của Niktimvo và revumenib. Những phát triển gần đây phản ánh cam kết của Syndax đối với các chiến lược thương mại hóa và phát triển lâm sàng tích cực.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Kết quả thử nghiệm giai đoạn 2 tích cực của Syndax Pharmaceuticals đối với revumenib đã thu hút sự quan tâm của nhà đầu tư, như được phản ánh trong hiệu suất cổ phiếu gần đây của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, SNDX đã cho thấy lợi nhuận mạnh mẽ 10,61% trong tuần qua và lợi nhuận ấn tượng 60,74% trong năm qua, cho thấy niềm tin thị trường ngày càng tăng vào đường ống của công ty.
Mặc dù có những kết quả lâm sàng đáng khích lệ này, điều quan trọng cần lưu ý là Syndax vẫn chưa mang lại lợi nhuận. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty dự kiến sẽ không có lãi trong năm nay, điều này phổ biến đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển. Tuy nhiên, một mẹo khác của InvestingPro tiết lộ rằng Syndax nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cho thấy một vị thế tài chính vững chắc để hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra.
Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 1,86 tỷ USD, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiềm năng của nó. Tuy nhiên, với tỷ lệ giá trên sổ sách là 5,07, cổ phiếu có thể được coi là tương đối đắt so với giá trị sổ sách của nó. Định giá này có thể được chứng minh bằng các kết quả lâm sàng đầy hứa hẹn và thị trường tiềm năng cho revumenib trong điều trị AML.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 12 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Syndax, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.