ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) đã chia sẻ kết quả lạc quan từ thử nghiệm Giai đoạn I / IIa của ABBV-RGX-314, một liệu pháp gen một lần tiềm năng cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD ướt). Nghiên cứu, được công bố gần đây trên tạp chí The Lancet, tiết lộ rằng những bệnh nhân nhận được một liều ABBV-RGX-314 duy nhất có kinh nghiệm ổn định hoặc cải thiện thị lực và sức khỏe võng mạc lên đến hai năm sau điều trị.
Thông báo của công ty hôm nay chỉ ra rằng ABBV-RGX-314 có thể cung cấp một tiến bộ đáng kể trong điều trị AMD ướt, một tình trạng mãn tính thường dẫn đến mất thị lực và hiện đang cần tiêm chống VEGF thường xuyên. Liệu pháp gen nhằm mục đích giảm gánh nặng điều trị bằng cách có khả năng mang lại lợi ích lâu dài chỉ từ một lần dùng.
ABBV-RGX-314 sử dụng vectơ NAV® AAV8 để cung cấp một đoạn kháng thể được thiết kế để ức chế con đường VEGF, chịu trách nhiệm cho sự phát triển của các mạch máu bị rò rỉ góp phần tích tụ chất lỏng trong võng mạc. Cách tiếp cận này có thể phục vụ như một tiêu chuẩn chăm sóc mới để quản lý AMD ướt và các tình trạng võng mạc mãn tính khác.
Liệu pháp này cũng đang được đánh giá trong hai thử nghiệm quan trọng, ATMOSPHERE® và ASCENT,™ đang đi đúng hướng và dự kiến sẽ hỗ trợ các đệ trình quy định toàn cầu vào cuối năm 2025 đến đầu năm 2026.
Kenneth T. Mills, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của REGENXBIO, bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng trị giá hàng tỷ đô la của ABBV-RGX-314 như một liệu pháp gen đầu tiên. Jeffrey S. Heier, MD, điều tra viên chính của thử nghiệm, nhấn mạnh sự cần thiết phải điều trị có thể làm giảm bớt mất thị lực đáng kể và gánh nặng điều trị liên quan đến AMD ướt.
REGENXBIO đang thúc đẩy ABBV-RGX-314 hợp tác với AbbVie và đang khám phá hai phương pháp phân phối: subretinal và suprachoroidal, sau này được tạo điều kiện bởi giấy phép độc quyền với Clearside Biomedical, Inc.
AMD ướt là nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực ở Mỹ, Châu Âu và Nhật Bản, ảnh hưởng đến 2 triệu người. Các phương pháp điều trị hiện tại, mặc dù hiệu quả, đặt ra những thách thức tuân thủ do tần suất tiêm cần thiết.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và cung cấp một cái nhìn thoáng qua về tiềm năng của liệu pháp gen để thay đổi cảnh quan điều trị cho bệnh nhân AMD ướt.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) tiếp tục đạt được những bước tiến với liệu pháp gen cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt, các số liệu tài chính và hiểu biết của nhà phân tích cung cấp bối cảnh rộng hơn cho vị trí thị trường và triển vọng tương lai của công ty. Bất chấp những tiến bộ lâm sàng, InvestingPro Tips cho thấy các nhà phân tích thận trọng về lợi nhuận của công ty trong thời gian tới. Họ không dự đoán REGENXBIO sẽ có lãi trong năm nay và công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, với biên lợi nhuận gộp yếu được báo cáo trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023.
Tuy nhiên, đó không phải là tất cả các tin tức thách thức đối với REGENXBIO. Tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy mức độ ổn định tài chính. Ngoài ra, công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, đây có thể là một lợi thế chiến lược khi tiếp tục đầu tư vào các phương pháp điều trị sáng tạo của mình. Về mặt hiệu suất, REGENXBIO đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua và tăng giá lớn trong sáu tháng qua, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư sau kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 1,09 tỷ USD và tỷ lệ P/E âm -4,17, cho thấy sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty. Tăng trưởng doanh thu đã giảm khoảng 19,94% trong mười hai tháng qua, đây có thể là mối quan tâm đối với các nhà đầu tư tiềm năng. Tuy nhiên, hiệu suất giá cổ phiếu của công ty, với tổng lợi nhuận 25,45% trong sáu tháng qua, cho thấy thị trường đang phản ứng tích cực với tiềm năng dài hạn của công ty.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào REGENXBIO hoặc cho các cổ đông hiện tại muốn hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng của công ty, các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn. Có 9 mẹo khác cung cấp cái nhìn chi tiết về hiệu suất và dự báo của công ty, có thể truy cập trên InvestingPro. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp các công cụ có giá trị để các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.