ProQR nộp đơn xin thử nghiệm lâm sàng cho liệu pháp chỉnh sửa RNA

LEIDEN/CAMBRIDGE - ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 228,59 triệu USD và đã tăng 11,34% trong tuần qua, đã nộp đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng lên Cơ quan Y tế Châu Âu cho liệu pháp chỉnh sửa RNA hàng đầu AX-0810, theo thông cáo báo chí được phát hành hôm thứ Năm.

Đơn đăng ký này nhằm xin phê duyệt để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 đánh giá AX-0810 trên tình nguyện viên khỏe mạnh, với dữ liệu ban đầu dự kiến sẽ có trong quý 4 năm 2025. Nghiên cứu sẽ đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và sự tương tác với mục tiêu tại một địa điểm duy nhất ở Hà Lan, trong khi chờ sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế tài chính lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 4,1, cho thấy khả năng tài trợ mạnh mẽ cho các chương trình lâm sàng của mình.

AX-0810 được thiết kế để điều trị các bệnh gan ứ mật bằng cách nhắm vào NTCP, một protein tế bào gan vận chuyển axit mật. Liệu pháp đang được nghiên cứu này nhằm giảm sự tích tụ axit mật độc hại trong gan có thể dẫn đến viêm, xơ hóa và tiến triển đến suy gan.

"Việc nộp đơn này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với ProQR, đại diện cho bước tiến đầu tiên đưa nền tảng chỉnh sửa RNA Axiomer và đường ống phát triển của chúng tôi vào giai đoạn phát triển lâm sàng," bà Cristina Lopez Lopez, Giám đốc Y tế của ProQR cho biết.

Liệu pháp này sử dụng công nghệ Axiomer độc quyền của ProQR, sử dụng cơ chế chỉnh sửa của chính tế bào gọi là ADAR (Adenosine Deaminase Acting on RNA) để tạo ra các thay đổi nucleotide đơn cụ thể trong RNA.

Phương pháp của công ty được hỗ trợ bởi dữ liệu di truyền học ở người cho thấy các biến thể NTCP tự nhiên làm giảm sự tái hấp thu axit mật, gợi ý những lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh gan ứ mật.

Đây là chương trình giai đoạn lâm sàng đầu tiên cho nền tảng Axiomer của ProQR, nhằm tạo ra các liệu pháp dựa trên RNA cho cả bệnh hiếm và phổ biến với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Mặc dù công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro tiết lộ hơn 10 thông tin quan trọng bổ sung về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của ProQR, có sẵn thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong các tin tức gần đây khác, ProQR Therapeutics đã là trọng tâm của một số đánh giá của các nhà phân tích và phát triển chiến lược. Cantor Fitzgerald đã bắt đầu đánh giá ProQR với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá 8 USD, nhấn mạnh vị thế mạnh mẽ của công ty trong lĩnh vực chỉnh sửa RNA và các chương trình lâm sàng đầy hứa hẹn. Evercore ISI cũng bắt đầu đánh giá, gán xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 5 USD, nhấn mạnh tiềm năng của ProQR trong việc tạo ra giá trị dài hạn. Citizens JMP tái khẳng định xếp hạng Vượt trội Thị trường với mục tiêu giá 8 USD, lưu ý Đơn xin Thử nghiệm Lâm sàng sắp tới cho ứng viên AX0810 của ProQR, có thể là then chốt cho các thử nghiệm lâm sàng tương lai của công ty.

Ngoài ra, ProQR đã công bố các bổ nhiệm quan trọng vào đội ngũ điều hành của mình, bổ nhiệm ông Dennis Hom làm Giám đốc Tài chính và bà Cristina Lopez Lopez làm Giám đốc Y tế. Những bổ nhiệm này là một phần trong chiến lược của công ty nhằm đưa nền tảng chỉnh sửa RNA Axiomer™ vào các giai đoạn lâm sàng. Các giám đốc điều hành mới mang đến kinh nghiệm sâu rộng trong lãnh đạo tài chính và R&D chuyển đổi, mà ProQR dự đoán sẽ củng cố các sáng kiến chiến lược của mình. ProQR cũng đang chuẩn bị cập nhật về ứng viên AX-1412 vào giữa năm 2025, nhằm tối ưu hóa hệ thống phân phối để điều trị các bệnh tim mạch. Những phát triển này phản ánh nỗ lực liên tục của ProQR trong việc mở rộng đường ống phát triển và củng cố vị thế của mình trong lĩnh vực chỉnh sửa RNA.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.