Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
ProQR Therapeutics NV (NASDAQ: PRQR), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các liệu pháp RNA, đã công bố sự hợp tác mở rộng với Rett Syndrome Research Trust (RSRT) để thúc đẩy phương pháp điều trị tiềm năng cho Hội chứng Rett vào các thử nghiệm lâm sàng. Sự hợp tác, ban đầu được hỗ trợ bởi khoản tài trợ 1 triệu đô la vào tháng 1 năm 2024, đã được củng cố với thêm 8,1 triệu đô la từ RSRT, nâng tổng số tài trợ lên 9,1 triệu đô la. Tin tức tài trợ này được đưa ra khi cổ phiếu của ProQR đã cho thấy động lực đáng chú ý, với InvestingPro báo cáo lợi nhuận ấn tượng 80,87% trong sáu tháng qua. Nhận quyền truy cập vào 10+ ProTips bổ sung và phân tích tài chính toàn diện với InvestingPro.
Hội chứng Rett là một rối loạn phát triển thần kinh nghiêm trọng chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em gái, với ước tính 350.000 trường hợp trên toàn thế giới. Hiện tại, không có cách chữa trị và các lựa chọn điều trị hạn chế cho tình trạng này, do đột biến gen MECP2 gây ra. Liệu pháp của ProQR, AX-2402, nhắm mục tiêu đột biến R270X trong gen MECP2 bằng cách sử dụng nền tảng chỉnh sửa Axiomer RNA độc quyền của công ty.
Nền tảng Axiomer cho phép chỉnh sửa các phân tử RNA theo cách có độ đặc hiệu cao, có khả năng điều chỉnh các đột biến gây bệnh hoặc điều chỉnh biểu hiện protein. Công nghệ này sử dụng bộ máy chỉnh sửa riêng của tế bào, ADAR, để tạo ra những thay đổi chính xác về nucleotide trong RNA.
Giám đốc khoa học của ProQR, Gerard Platenburg, bày tỏ lòng biết ơn đối với sự hợp tác với RSRT và nhấn mạnh tiềm năng của công nghệ Axiomer trong việc giải quyết các tình trạng di truyền phức tạp của hệ thần kinh trung ương. Monica Coenraads, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của RSRT, cũng nhấn mạnh tham vọng của quan hệ đối tác và tiến bộ đạt được trong việc xóa bỏ Hội chứng Rett.
Khoản tài trợ bổ sung từ RSRT sẽ cho phép ProQR đẩy nhanh sự phát triển của các liệu pháp chỉnh sửa RNA cho các đột biến gen liên quan đến Hội chứng Rett. Trọng tâm của sự hợp tác sẽ là tối ưu hóa các ứng cử viên điều trị nhắm mục tiêu vào yếu tố phiên mã MECP2 và thúc đẩy chúng hướng tới phát triển lâm sàng.
Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ ProQR Therapeutics. Nhìn về phía trước, các nhà phân tích của InvestingPro dự đoán doanh số bán hàng sẽ tăng trưởng đáng kể trong năm hiện tại, mặc dù công ty dự kiến sẽ không có lãi. Khám phá phân tích sức khỏe tài chính hoàn chỉnh và truy cập Báo cáo nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết, có sẵn cho ProQR và 1.400+ cổ phiếu Hoa Kỳ khác trên InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, ProQR Therapeutics NV đã công bố chào bán cổ phiếu phổ thông ra công chúng. Động thái này nhằm tài trợ cho các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của công ty, đặc biệt là để thúc đẩy các ứng cử viên sản phẩm và mở rộng các chương trình R&D. Các khoản tiền còn lại sẽ được phân bổ để hỗ trợ vốn lưu động và các chi phí khác của công ty. Evercore ISI, Cantor, Raymond James và Oppenheimer & Co. đang đóng vai trò là các nhà quản lý sổ sách chính cho đợt chào bán. Nền tảng chỉnh sửa Axiomer® RNA của công ty, là trung tâm trong nỗ lực phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng, có khả năng cung cấp một loại thuốc mới cho cả các bệnh hiếm gặp và thông thường. Mặc dù công ty đã đưa ra các dự báo hướng tới tương lai về việc chào bán và mục đích sử dụng số tiền thu được, nhưng công ty đã lưu ý rằng những dự báo này phụ thuộc vào điều kiện thị trường, điều kiện đóng cửa thông thường và các rủi ro khác. Những phát triển gần đây này làm nổi bật cam kết liên tục của ProQR trong việc thúc đẩy nghiên cứu liệu pháp RNA của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.