Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần nhưng cho thấy sức khỏe tài chính đầy hứa hẹn theo phân tích của InvestingPro , đã công bố phê duyệt Ứng dụng Thử nghiệm Lâm sàng (CTA) tại Hồng Kông cho PBGENE-HBV, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong sự phát triển của các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo. Công ty duy trì một bảng cân đối kế toán mạnh mẽ với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện tại lành mạnh là 9,22. Sự chấp thuận này cho phép công ty mở rộng thử nghiệm ELIMINATE-B Giai đoạn I đến Hồng Kông, nhắm mục tiêu vào viêm gan B mãn tính (HBV) bằng cách loại bỏ vật liệu di truyền dai dẳng của virus trong tế bào gan.
Nghiên cứu ELIMINATE-B hiện đang tuyển dụng bệnh nhân ở Moldova và bây giờ sẽ bao gồm một địa điểm lâm sàng bệnh truyền nhiễm nổi bật ở Hồng Kông. Thử nghiệm này là một phần trong chiến lược của Precision nhằm mở rộng các hoạt động lâm sàng và quy định trên toàn cầu. Tiến sĩ Murray Abramson, Phó Chủ tịch Cấp cao, Trưởng bộ phận Phát triển Lâm sàng tại Precision BioSciences, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của PBGENE-HBV trong việc điều trị một loạt các kiểu gen HBV, bao gồm cả những kiểu gen phổ biến ở châu Á.
Hồng Kông có hơn 400.000 người sống chung với bệnh viêm gan B mãn tính, nhiều người trong số họ phát triển các tình trạng nghiêm trọng như ung thư gan hoặc xơ gan mặc dù đã có các phương pháp điều trị. Bằng cách nhắm mục tiêu và loại bỏ DNA tròn đóng cộng hóa trị, nguyên nhân gốc rễ của HBV, PBGENE-HBV có thể thay đổi đáng kể bối cảnh điều trị. Tiến sĩ MF Yuen từ Đại học Hồng Kông nhấn mạnh nhiệm vụ lâu dài của ngành công nghiệp nhằm loại bỏ nguyên nhân gốc rễ của HBV mãn tính và sự háo hức của ông trong việc điều tra thêm tiềm năng của PBGENE-HBV trong môi trường lâm sàng.
PBGENE-HBV tận dụng nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS, sử dụng một công cụ chỉnh sửa gen nhỏ gọn và chính xác để nhắm mục tiêu vào bộ gen virus HBV. Phương pháp điều trị này nhằm mục đích cung cấp các phương pháp chữa trị chức năng cho bệnh nhân nhiễm HBV mãn tính bằng cách loại bỏ cccDNA và bất hoạt DNA HBV tích hợp.
Precision BioSciences đang trên đà đăng ký thuốc mới nghiên cứu (IND) của Hoa Kỳ vào năm 2025 và sẽ tiếp tục nộp đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng trên toàn cầu như một phần của chiến lược quy định Giai đoạn 1 đối với PBGENE-HBV. Công ty có kế hoạch chia sẻ dữ liệu lâm sàng khi nó có sẵn trong suốt năm 2025.
Viêm gan B vẫn là một thách thức sức khỏe toàn cầu đáng kể mà không có lựa chọn chữa bệnh hiện tại, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào việc ức chế vi-rút lâu dài nhưng không loại bỏ vi-rút, đòi hỏi phải sử dụng suốt đời.
Precision BioSciences chuyên cải thiện cuộc sống thông qua nền tảng ARCUS, nền tảng này tạo sự khác biệt bởi cách cắt DNA, kích thước nhỏ hơn và cấu trúc đơn giản hơn. Quy trình của công ty bao gồm các ứng cử viên chỉnh sửa gen in vivo được thiết kế để cung cấp các phương pháp chữa trị lâu dài cho một loạt các bệnh di truyền và truyền nhiễm. Với vốn hóa thị trường là 35,13 triệu đô la và tăng trưởng doanh thu là 43,62% trong mười hai tháng qua, công ty cho thấy động lực tài chính đầy hứa hẹn. Phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng cổ phiếu có thể bị định giá thấp ở mức hiện tại, mang đến cơ hội tiềm năng cho các nhà đầu tư đang tìm cách tiếp xúc với lĩnh vực chỉnh sửa gen.
Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã đạt được những bước tiến trong công nghệ chỉnh sửa gen. Công ty gần đây đã duy trì xếp hạng Market Performance và mục tiêu 34 đô la từ BMO Capital. Báo cáo thu nhập quý III của công ty tập trung vào sự phát triển lâm sàng của PBGENE-HBV, đã nhận được sự chấp thuận của Ứng dụng Thử nghiệm Lâm sàng (CTA) gần đây. Dữ liệu lâm sàng cho chương trình này dự kiến sẽ được công bố vào năm 2025.
Precision BioSciences đã khởi xướng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho PBGENE-HBV, một phương pháp chữa trị tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính. Công ty cũng đã cải tổ đội ngũ lãnh đạo lâm sàng của mình, bổ nhiệm Tiến sĩ Murray Abramson làm Phó Chủ tịch Cấp cao, Trưởng bộ phận Phát triển Lâm sàng và John Fry làm Cố vấn Lâm sàng Chiến lược.
Hơn nữa, công ty đã nhận được khoản thanh toán trái phiếu chuyển đổi trị giá 13 triệu đô la từ Imugene Limited, củng cố nguồn lực tài chính của mình. Cộng tác viên của công ty, iECURE, đã nhận được chỉ định FDA Fast Track cho ứng cử viên liệu pháp gen ECUR-506. Precision BioSciences cũng đã gửi các Đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng bổ sung như một phần của chiến lược toàn cầu cho PBGENE-HBV. Những phát triển gần đây này là một phần trong nỗ lực không ngừng của công ty nhằm thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.