Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL) đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng tại Hội nghị Liệu pháp Gen & Tế bào Châu Âu ở Rome, giới thiệu khả năng chỉnh sửa gen hiệu quả cao của nền tảng ARCUS. Dữ liệu, được tiết lộ vào thứ Năm, chỉ ra rằng ARCUS có thể thực hiện các chỉnh sửa gen phức tạp, chẳng hạn như chèn và thay thế, với hiệu quả đáng chú ý.
Tiềm năng của nền tảng ARCUS vượt ra ngoài các phương pháp chỉnh sửa gen hiện tại, đặc biệt là đối với các bệnh cần phục hồi chức năng. Jeff Smith, Tiến sĩ, Đồng sáng lập và Giám đốc nghiên cứu, nhấn mạnh rằng ARCUS đạt được kết quả chỉnh sửa gen đa dạng thông qua sửa chữa theo hướng tương đồng (HDR), ít phổ biến hơn trong các enzyme chỉnh sửa gen. Nghiên cứu tiền lâm sàng cho thấy hiệu quả hơn 85% trong tế bào T và 39% trong tế bào gan nguyên phát ở người.
Không giống như các công cụ chỉnh sửa gen khác giới hạn ở những thay đổi cơ sở cụ thể hoặc thay đổi gen, ARCUS có thể tạo ra tất cả mười hai thay đổi cơ sở có thể có và cho phép chèn hoặc thay thế toàn bộ gen. Enzym độc đáo của hạt nhân ARCUS, bao gồm một vết cắt nhô ra 4 cặp cơ sở đặc biệt, thúc đẩy tốc độ HDR cao của nó, có thể được khai thác để chỉnh sửa gen trị liệu chính xác.
Precision BioSciences nhằm mục đích sử dụng ARCUS cho các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo, nhắm mục tiêu vào một loạt các bệnh di truyền và truyền nhiễm mà các phương pháp điều trị hiện tại không đầy đủ. Cách tiếp cận của công ty khác nhau ở cách ARCUS nucleases cắt DNA, kích thước và sự đơn giản của chúng, điều này có thể dẫn đến kết quả điều trị rõ ràng hơn.
Thông cáo báo chí cũng chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến sự an toàn, hiệu quả và phát triển lâm sàng dự kiến của các ứng cử viên sản phẩm của Precision BioSciences, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy công nghệ ARCUS trong lĩnh vực chỉnh sửa gen. Tuy nhiên, như với tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai, chúng phải chịu rủi ro, sự không chắc chắn và giả định có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với dự kiến.
Thông tin này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 cho PBGENE-HBV, một phương pháp chữa trị tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính, với thử nghiệm được chấp thuận ở Moldova và các ứng dụng đang chờ xử lý ở các khu vực khác. Công ty cũng đã cải tổ đội ngũ lãnh đạo lâm sàng của mình với Tiến sĩ Murray Abramson được bổ nhiệm làm Phó chủ tịch cấp cao, Trưởng phòng Phát triển lâm sàng và John Fry được bổ nhiệm làm Cố vấn lâm sàng chiến lược. Những thay đổi này nhằm mục đích thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen của công ty. Ngoài ra, Precision BioSciences đã nhận được khoản thanh toán tiền giấy chuyển đổi trị giá 13 triệu đô la từ Imugene Limited, củng cố nguồn tài chính của mình.
Trong tin tức hợp tác, cộng tác viên của công ty, iECURE, đã nhận được chỉ định FDA Fast Track cho ứng cử viên liệu pháp gen ECUR-506. Precision BioSciences cũng đã đệ trình các ứng dụng thử nghiệm lâm sàng bổ sung như một phần của chiến lược toàn cầu cho PBGENE-HBV và có kế hoạch chia sẻ dữ liệu an toàn và chi tiết thử nghiệm giai đoạn 1 vào tháng 11. Điều quan trọng cần lưu ý là những phát triển gần đây này là một phần trong nỗ lực không ngừng của công ty để thúc đẩy các liệu pháp chỉnh sửa gen.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Nền tảng ARCUS sáng tạo của Precision BioSciences và tiềm năng của nó trong chỉnh sửa gen được phản ánh trong một số chỉ số tài chính của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Precision BioSciences đã cho thấy mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng, với doanh thu hàng quý tăng 152,15% tính đến quý 2 năm 2024. Sự tăng trưởng đáng kể này phù hợp với những tiến bộ của công ty trong công nghệ chỉnh sửa gen và các ứng dụng tiềm năng của nó trong các lĩnh vực trị liệu khác nhau.
Mặc dù công nghệ đầy hứa hẹn, các nhà đầu tư cần lưu ý rằng công ty hiện đang hoạt động thua lỗ, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -7.29 triệu đô la trong mười hai tháng qua. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, vì họ thường ưu tiên nghiên cứu và phát triển hơn lợi nhuận ngay lập tức.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Precision BioSciences nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với một công ty đầu tư mạnh vào công nghệ tiên tiến. Đệm tài chính này có thể cung cấp cho công ty các nguồn lực cần thiết để tiếp tục nỗ lực nghiên cứu và phát triển.
Một mẹo InvestingPro có liên quan khác chỉ ra rằng cổ phiếu đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần. Điều này có thể mang đến cơ hội cho các nhà đầu tư tin tưởng vào tiềm năng lâu dài của nền tảng ARCUS của Precision BioScience và các ứng dụng của nó trong các liệu pháp chỉnh sửa gen.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 8 mẹo bổ sung cho Khoa học sinh học chính xác, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.