Pharvaris được EU chỉ định trẻ mồ côi cho thuốc phù mạch

Ngày đăng 18:09 01/04/2025
Pharvaris được EU chỉ định trẻ mồ côi cho thuốc phù mạch

ZUG, Thụy Sĩ - Pharvaris (Vốn hóa thị trường: 851,46 triệu đô la), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh qua trung gian bradykinin, đã nhận được chỉ định mồ côi từ Ủy ban Châu Âu cho ứng cử viên thuốc deucrictibant, dành cho phù mạch qua trung gian bradykinin. Điều này theo sau một chỉ định tương tự của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 3 năm 2022. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì một vị thế tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, định vị tốt cho việc tiếp tục phát triển thuốc.

Giám đốc Y tế của công ty, Peng Lu, MD, Ph.D., tuyên bố rằng sự thừa nhận này của các cơ quan quản lý châu Âu làm nổi bật tiềm năng của deucrictibant như một chất đối kháng thụ thể bradykinin B2 để đáp ứng nhu cầu của các tình trạng phù mạch ngoài phù mạch di truyền (HAE). Deucrictibant được thiết kế để ngăn chặn tác dụng của bradykinin, nguyên nhân gây ra các cơn phù mạch. Với tỷ lệ hiện tại là 19,08, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty có đủ thanh khoản để tài trợ cho các chương trình lâm sàng của mình, mặc dù các nhà phân tích dự đoán sẽ tiếp tục thua lỗ trong năm nay.

Deucrictibant hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, đánh giá hiệu quả và an toàn của nó trong việc ngăn ngừa các cơn HAE, với Pharvaris tích cực thảo luận về một thử nghiệm quan trọng đối với phù mạch mắc phải do thiếu hụt chất ức chế C1 (AAE-C1INH) với các cơ quan quản lý.

Thuốc nghiên cứu là một chất đối kháng thụ thể bradykinin B2 phân tử nhỏ đường uống mới, mạnh. Pharvaris đang phát triển hai công thức: viên nén giải phóng kéo dài để điều trị dự phòng và viên nang giải phóng tức thời để điều trị theo yêu cầu.

Pharvaris nhằm mục đích cung cấp một giải pháp thay thế cho các phương pháp điều trị tiêm cho phù mạch qua trung gian bradykinin với sự tiện lợi của liệu pháp đường uống. Công ty đã báo cáo dữ liệu tích cực từ các nghiên cứu Giai đoạn 2 trong cả điều trị dự phòng và điều trị theo yêu cầu và hiện đang tiến hành các nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng (CHAPTER-3 để phòng ngừa và RAPIDe-3 để điều trị theo yêu cầu).

Việc chỉ định thuốc mồ côi của EC và FDA có ý nghĩa quan trọng vì nó cung cấp các ưu đãi về quy định và tài chính cho các công ty phát triển và tiếp thị các liệu pháp điều trị cho các bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp.

Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Pharvaris. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty có thể chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những gì dự kiến. Chúng bao gồm tương tác với các cơ quan quản lý, tiến độ và thành công của các chương trình phát triển lâm sàng, tác động của các bệnh dịch bệnh đối với hoạt động kinh doanh và khả năng nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 24 tháng 4 năm 2025, có thể cung cấp các cập nhật quan trọng về quy trình phát triển lâm sàng. Nhận thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính của Pharvaris và 7 Mẹo ProTips quan trọng khác với InvestingPro.

Trong một tin tức gần đây khác, Pharvaris đã báo cáo dữ liệu dài hạn tích cực về thuốc uống deucrictibant, nhằm mục đích điều trị phù mạch di truyền (HAE). Nghiên cứu Mở rộng nhãn mở CHAPTER-1 cho thấy những người tham gia trải qua thời gian trung bình là 0 ngày với các triệu chứng HAE mỗi tháng trong thời gian điều trị trung bình là 12,8 tháng. Ngoài ra, nghiên cứu mở rộng RAPIDe-2 đã chứng minh rằng deucrictibant làm giảm hiệu quả các triệu chứng của các cơn hô hấp trên với thời gian giảm trung bình là 0,9 giờ. Các nhà phân tích tại Citizens JMP và JMP Securities đã duy trì xếp hạng Market Outperform cho Pharvaris, cả hai đều đặt mục tiêu giá là 55,00 đô la. JMP Securities đã nêu bật tiến độ của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là nghiên cứu giai đoạn 3 của phiên bản giải phóng kéo dài của deucrictibant. Thử nghiệm này dự kiến sẽ mang lại kết quả vào nửa cuối năm 2026. Nhà phân tích lưu ý tiềm năng của deucrictibant để chiếm một thị phần đáng kể trong thị trường dự phòng, với công thức đường uống của nó. Pharvaris tiếp tục thúc đẩy deucrictibant thông qua các nghiên cứu Giai đoạn 3 quan trọng, nhằm xác nhận hồ sơ an toàn và hiệu quả của nó.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.